クラブドラッグから孤児薬まで：カタプラシの治療のための酸素ナトリウム（Xyrem）

一般集団で0.05％の有病率を持つまれな疾患であるナルコレプシーは、米国の推定140,000人の患者に影響を与えます。食品医薬品局が2002年にナルコレプシー患者のカタプレシの治療のために、食品医薬品局が2002年に酸素ナトリウム（Xyrem）を承認して以来、患者はより充実した個人的および職業生活をリードすることができました。以前は、オキシベートナトリウムの有効成分であるガンマヒドロキシブチレート（GHB）は、日付レイプ薬として最も悪名高い乱用の実体でした。2000年に制定された日付レイプ禁止法である公法106-172は、医療目的のために薬を合法的に管理できるように変更されました。オキシベートナトリウムの承認後の薬物転用の可能性のリスクに関する不安と安全性に関する懸念のために、Xyremリスク管理プログラムが作成されました。このプログラムは、薬物の責任ある分布を確保しながら、患者と医師のニーズを満たすことに成功しています。

Narcolepsy, a rare disease with a prevalence of 0.05% in the general population, affects an estimated 140,000 patients in the United States. Patients have been able to lead fuller personal and professional lives since the Food and Drug Administration approved sodium oxybate (Xyrem) in 2002 for treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Previously, gamma-hydroxybutyrate (GHB), the active ingredient of sodium oxybate, had been a substance of abuse, most notoriously as a date-rape drug. Public Law 106-172, the date-rape prohibition act enacted in 2000, was modified to allow the drug to be legally administered for medical purposes. Because of the apprehension regarding the risk of possible drug diversion after the approval of sodium oxybate and concerns about safety, the Xyrem Risk Management Program was created. This program has been successful in satisfying the needs of patients and physicians while ensuring responsible distribution of the drug.