マルチシストリックベクターの設計における2Aペプチドベースの戦略の開発

科学が病気とその治療の理解において進歩するにつれて、疾患療法で使用されるバイオテクノロジーの進歩がなされています。ほとんどの遺伝子治療アプローチは、ウイルスベクターを利用して関心のある遺伝子を提供します。ただし、複数のタンパク質が疾患プロセスに関与していることが多く、多くの場合、複数の遺伝子を効率的に提供する必要があります。研究者は、この目標を達成するためにいくつかの戦略を採用しています。複数の遺伝子を発現するためにベクターを設計するとき、細胞型、目的のタンパク質の活性、細胞内タンパク質の局在など、考慮すべきいくつかの要因があります。ほとんどの場合、各タンパク質が同等のレベルで発現するのが理想的であり、多遺伝子発現の従来の戦略に関する主要な問題です。このレビューでは、複数の遺伝子を発現するために使用されている技術のいくつかについて説明し、これらの問題の一部を緩和する可能性のあるマルチストリックベクターの設計に2Aペプチドまたは2Aペプチド様配列の使用に焦点を当てます。

As science progresses in its understanding of diseases and their treatment, advances have been made in the biotechnology used in disease therapy. Most gene therapy approaches utilise viral vectors to deliver genes of interest. However, multiple proteins are often involved in disease processes and there is often a need to efficiently deliver more than one gene. Researchers have employed several strategies to accomplish this goal. When designing vectors to express multiple genes, there are several factors that need to be taken into account, including cell type, the activity of the protein of interest and subcellular protein localisation. In most cases, it is ideal for each protein to be expressed at comparable levels, a leading issue with traditional strategies for multigene expression. This review describes some of the techniques that have been used to express multiple genes, and will focus on the use of 2A peptides or 2A peptide-like sequences in the design of multicistronic vectors that may alleviate some of these issues.