ランダム化比較試験におけるドロップアウトバイアスに関する専門家の意見を引き出して使用する

背景：ドロップアウトによる臨床試験の分析は、通常、欠落データがランダムに欠落していると仮定します。つまり、個人の過去の観察されたデータを考えると、ドロップアウトの確率は現在の結果に依存しません。ただし、多くの設定では、この仮定は信じがたいため、ランダムに行方不明の逸脱に対する結論の堅牢性を評価することは賢明です。 目的：臨床試験の分析においてランダムに欠落していないことについての専門家の意見が、感度分析に有意義かつ正確に誘発され、組み込まれる実用的でアクセスしやすいアプローチを開発する。 方法：各試験群で行方不明と観察された結果の平均差について専門家の以前の信念を引き出します。次に、（i）ウィンバグコードを提供する完全なベイジアン分析、および（ii）推定処理効果のための単純なおおよその式と（ii）推定処理効果と推定式を使用して、試験データの情報のベイジアン合成を実行します。その標準誤差。ピアレビューの質を向上させるために、介入の最近の試験を再分析することにより、アプローチを説明します。 結果：ピアレビュートライアルでは、近似式は完全なベイジアン分析とよく一致し、どちらもランダムに欠落していると仮定して分析よりも大幅に大きな標準誤差を示しました。 制限：厳密には、この方法は、結果が正常に分布している場合にのみ適用可能です。完全な二変量の事前分布を誘発せず、代わりに感度分析を使用しました。私たちのアプローチは、介入効果自体に関する以前の信念を組み込むようには設計されていません。 結論：提案されたアプローチにより、潜在的に有益に欠落しているデータが欠落していることによって導入されるより大きな不確実性が可能になります。したがって、それは、次のような方法とは異なり、真に保守的な方法であると主張することができます。それは実用的で、非統計学者がアクセスしやすいです。将来の臨床試験の設計と分析の一部と見なされるべきです。

BACKGROUND: The analysis of clinical trials with dropout usually assumes the missing data are ;missing at random', i.e. given an individual's past observed data, their probability of dropout does not depend on their present outcome. However, in many settings this assumption is implausible, so it is sensible to assess the robustness of conclusions to departures from missing at random. PURPOSE: To develop a practical, accessible, approach that allows expert opinions about the degree of departure from missing at random in the analysis of a clinical trial to be meaningfully and accurately elicited and incorporated in sensitivity analysis. METHODS: We elicit experts' prior beliefs about the mean difference between missing and observed outcomes in each trial arm. Then we perform a Bayesian synthesis of the information in the trial data with that in the experts' prior, using (i) a full Bayesian analysis for which we give WinBUGS code, and (ii) a simple approximate formula for the estimated treatment effect and its standard error. We illustrate our approach by re-analysing a recent trial of interventions to improve the quality of peer review. RESULTS: In the peer review trial, the approximate formula agreed well with the full Bayesian analysis, and both showed substantially larger standard errors than an analysis assuming missing at random. LIMITATIONS: Strictly, the method is only applicable if the outcome is normally distributed. We did not elicit the full bivariate prior distribution, and instead used a sensitivity analysis. Our approach is not designed to incorporate prior beliefs about the intervention effect itself. CONCLUSIONS: Our proposed approach allows for the greater uncertainty introduced by missing data that are potentially informatively missing. It can therefore claim to be a truly conservative method, unlike methods such as ;last observation carried forward'. It is practical and accessible to non-statisticians. It should be considered as part of the design and analysis of future clinical trials.