難治性ランガーハンス細胞組織球症のクロファラビン

最前線療法で進行する多系Langerhans細胞組織球症（LCH）の患者は、悲惨な結果をもたらします。クラドリビンに対する反応は再発LCHで報告されていますが、LCHの救助レジメンは治療に耐抵抗性があるため、明確に定義された救助レジメンはありません。次世代のデオキシアデノシン類似体であるクロファラビンは、他のヌクレオチド同族体を含むサルベージレジメンに抵抗性のある白血病患者の活性を実証しています。ただし、LCHでのクロファラビンの使用に関する経験はありません。このレポートでは、クラドリビンを含むサルベージレジメンに浸透したLCH耐衝撃におけるクロファラビンの有意な単一薬剤活性について説明します。

Patients with multi-system Langerhans cell histiocytosis (LCH) who progress on frontline therapy have a dismal outcome. Responses to cladribine have been reported in relapsed LCH, but there are no well defined salvage regimens for LCH is refractory to therapy. The next generation deoxyadenosine analog, clofarabine, has demonstrated activity in patients with leukemia that is refractory to salvage regimens, including other nucleotide congeners; however, no experience exist on the use of clofarabine in LCH. In this report we describe significant single agent activity of clofarabine in disseminated LCH refractory to salvage regimens, including cladribine.