エリスロポエチンは、低酸素虚血性脳症の新生児の神経学的転帰を改善しました

目的：この研究の目的は、無作為化された前向き研究デザインを使用して、新生児低酸素虚血性脳症（HIE）におけるエリスロポエチンの有効性と安全性を評価することでした。 方法：エリスロポエチン（n = 83）または従来の治療（n = 84）のいずれかを投与するために、中程度/重度のHIEを持つ合計167人の乳児がランダムに割り当てられました。300 u/kg（n = 52）または500 u/kg（n = 31）のいずれかで、組換えヒトエリスロポエチンは、出生後48時間未満から2週間、1日おきに2週間投与されました。主な結果は死または障害でした。神経発達の結果は、生後18ヶ月で評価されました。 結果：153人の乳児に完全な結果データが利用可能でした。治療中に9人の患者が脱落し、5人の患者がフォローアップモニタリングで失われました。18か月で、エリスロポエチン群（p = .017）のコントロールグループの80人の乳児のうち35人（43.8％）と8人の乳児の18人（24.6％）で死亡または中程度/重度の障害が発生しました。主要な結果は、2つのエリスロポエチン用量間で違いはありませんでした。サブグループ分析は、エリスロポエチンが中程度のHIEの乳児に対してのみ長期転帰を改善し（p = .001）、重度のHIE（p = .227）を持つものではないことを示しました（p = .227）。負の造血副作用は観察されませんでした。 結論：繰り返される、低用量の組換えヒトエリスロポエチン治療は、明らかな副作用なしに、中程度のHIEの乳児の障害のリスクを減らしました。

OBJECTIVE: The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of erythropoietin in neonatal hypoxic-ischemic encephalopathy (HIE), by using a randomized, prospective study design. METHODS: A total of 167 term infants with moderate/severe HIE were assigned randomly to receive either erythropoietin (N = 83) or conventional treatment (N = 84). Recombinant human erythropoietin, at either 300 U/kg (N = 52) or 500 U/kg (N = 31), was administered every other day for 2 weeks, starting <48 hours after birth. The primary outcome was death or disability. Neurodevelopmental outcomes were assessed at 18 months of age. RESULTS: Complete outcome data were available for 153 infants. Nine patients dropped out during treatment, and 5 patients were lost to follow-up monitoring. Death or moderate/severe disability occurred for 35 (43.8%) of 80 infants in the control group and 18 (24.6%) of 73 infants in the erythropoietin group (P = .017) at 18 months. The primary outcomes were not different between the 2 erythropoietin doses. Subgroup analyses indicated that erythropoietin improved long-term outcomes only for infants with moderate HIE (P = .001) and not those with severe HIE (P = .227). No negative hematopoietic side effects were observed. CONCLUSION: Repeated, low-dose, recombinant human erythropoietin treatment reduced the risk of disability for infants with moderate HIE, without apparent side effects.