クラスターランダム化された試験における過剰分散カウントの分析方法のパフォーマンス：サンプルサイズ、クラスタリングの程度、不均衡

過去30年間にわたるクラスター無作為化試験（CRT）の分析のために、多くの異なる方法が提案されています。ただし、過剰に分散したカウントデータのメソッドの評価は、主に経験データを使用した結果の比較に基づいています。つまり、真のモデルパラメーターが不明な場合。この研究では、シミュレーションを介して、実際のコミュニティ介入試験と同様の状況でのカウントの分析のための5つの方法のパフォーマンスを評価します。負の二項分布を使用して、2つの研究腕を持つCRTの過剰なカウントをシミュレートし、観察下の期間を個人間で変化させることができました。さまざまなサンプルサイズ、クラスタリングの程度、クラスターサイズの不均衡の程度を評価しました。比較方法は次のとおりです。（i）クラスターレベルのレートの2サンプルのt検定、（ii）経験的共分散推定器を備えた一般化推定方程式（GEE）、（iii）モデルベースの共分散推定器を持つGEE、（iv）一般化線形混合モデル（GLMM）および（V）ベイジアン階層モデル（ベイズ-HM）。サンプルサイズとクラスタリングの変動により、カバレッジ、重要性、パワー、ランダム効果の推定の観点から、方法の違いが生じました。GlmmとBayes-HMは一般的に優れたパフォーマンスを発揮し、ベイズ-HMは、クラスタリングが低い場合に上向きのバイアスがかかっていますが、ランダム効果の推定値の分散が少なくなりました。Geeはより高い電力を示したが、抗官能的カバレッジとタイプIエラー率の上昇を示しました。不均衡は、クラスターレベルのt検定の全体的な性能と、小さなサンプルでのGeeのカバレッジに影響を与えました。過剰分散の会計から生じる重要な効果は、ボリビアの農村部の太陽水消毒に関するコミュニティ介入試験の分析を通じて示されています。

Many different methods have been proposed for the analysis of cluster randomized trials (CRTs) over the last 30 years. However, the evaluation of methods on overdispersed count data has been based mostly on the comparison of results using empiric data; i.e. when the true model parameters are not known. In this study, we assess via simulation the performance of five methods for the analysis of counts in situations similar to real community-intervention trials. We used the negative binomial distribution to simulate overdispersed counts of CRTs with two study arms, allowing the period of time under observation to vary among individuals. We assessed different sample sizes, degrees of clustering and degrees of cluster-size imbalance. The compared methods are: (i) the two-sample t-test of cluster-level rates, (ii) generalized estimating equations (GEE) with empirical covariance estimators, (iii) GEE with model-based covariance estimators, (iv) generalized linear mixed models (GLMM) and (v) Bayesian hierarchical models (Bayes-HM). Variation in sample size and clustering led to differences between the methods in terms of coverage, significance, power and random-effects estimation. GLMM and Bayes-HM performed better in general with Bayes-HM producing less dispersed results for random-effects estimates although upward biased when clustering was low. GEE showed higher power but anticonservative coverage and elevated type I error rates. Imbalance affected the overall performance of the cluster-level t-test and the GEE's coverage in small samples. Important effects arising from accounting for overdispersion are illustrated through the analysis of a community-intervention trial on Solar Water Disinfection in rural Bolivia.