5Q-症候群：生物学と治療

5Q-症候群は、症候性貧血と、形質転換の可能性が低い怠dolな自然史を特徴とする骨髄性症候群（MDS）です。この疾患の分子的病因の理解は、選択的レナリドマイド感受性の根底にある関連する標的の描写と並行して、かなり進歩しています。5Q症候群を治療するコンテキスト、およびすべての低リスクMDSが重要です。治療の焦点は、難治性細胞質の改善のままでなければなりません。5Q-症候群では、レナリドマイドは、大部分の症例で輸血依存と鉄の過負荷の負担を軽減するため、症候性貧血の患者に最適な治療法です。ここでは、5Q-症候群の生物学の現在の理解、レナリドマイドの有効性の作用、臨床管理のための戦略について説明します。

The 5q- syndrome is a myelodsyplastic syndrome (MDS) characterized by symptomatic anemia and an indolent natural history with low transformation potential. Our understanding of the molecular pathogenesis of this disease has advanced considerably, paralleled by the delineation of the relevant targets underlying selective lenalidomide sensitivity. The context in which one treats the 5q- syndrome, and all lower risk MDS, is critical. The focus of treatment should remain the amelioration of refractory cytopenias. In the 5q- syndrome, lenalidomide is the treatment of choice for patients with symptomatic anemia as it relieves the burden of transfusion dependence and iron overload in the majority of cases. We discuss herein the current understanding of the biology of the 5q- syndrome, actions of efficacy of lenalidomide and strategies for clinical management.