主要な因果効果を推定するための方法の感度を評価する

主要な層別化の枠組みは、コンプライアンスのレベルなどのランダム化後変数に対して条件付きである治療効果について考える方法を提供します。特に、いずれかの治療条件下で治療の割り当てを遵守する個人の治療の効果（CACE）の効果的な平均因果効果（CACE）は、しばしば実質的な関心を持っています。ただし、さまざまな推定手順と根本的な仮定があるため、CACEの推定は必ずしも簡単ではありませんが、研究者が方法を選択するのに役立つアドバイスはほとんどありません。この記事では、CACEを推定するために非常に異なる仮定に依存している2つの方法について説明および検討します。「除外制限」（ER）を想定する最尤（「共同」）と「主要な無知」に依存する傾向スコアベースの方法。各アプローチの根底にある仮定の詳細を説明し、シミュレートされたデータと動機付けの例の両方を使用して、それ自体の仮定と他のメソッドの両方の仮定に対する各方法の感度を評価します。ERベースのジョイントアプローチは、その仮定に対してやや敏感ではないように見え、コンプライアンスの強力な予測因子がある場合、両方の方法のパフォーマンスが大幅に改善されることがわかります。興味深いことに、他のアプローチの仮定に違反している場合、各方法は特にうまく機能することがわかります。これらの結果は、実際に仮定が満たされる可能性が高い推定手順を慎重に選択することの重要性と、主要な層のメンバーシップの強力な予測因子を持つことの重要性を強調しています。

The framework of principal stratification provides a way to think about treatment effects conditional on post-randomization variables, such as level of compliance. In particular, the complier average causal effect (CACE) - the effect of the treatment for those individuals who would comply with their treatment assignment under either treatment condition - is often of substantive interest. However, estimation of the CACE is not always straightforward, with a variety of estimation procedures and underlying assumptions, but little advice to help researchers select between methods. In this article, we discuss and examine two methods that rely on very different assumptions to estimate the CACE: a maximum likelihood ('joint') method that assumes the 'exclusion restriction,' (ER) and a propensity score-based method that relies on 'principal ignorability.' We detail the assumptions underlying each approach, and assess each methods' sensitivity to both its own assumptions and those of the other method using both simulated data and a motivating example. We find that the ER-based joint approach appears somewhat less sensitive to its assumptions, and that the performance of both methods is significantly improved when there are strong predictors of compliance. Interestingly, we also find that each method performs particularly well when the assumptions of the other approach are violated. These results highlight the importance of carefully selecting an estimation procedure whose assumptions are likely to be satisfied in practice and of having strong predictors of principal stratum membership.