重度の燃焼した子供におけるオキサンドロロン投与後の5年間の結果：安全性と有効性の無作為化臨床試験

背景：同化剤であるオキサンドロロンは、小児患者に有益な効果を伴う1年間の火傷後に投与されています。しかし、この治療の長期にわたる効果は研究されていません。この単一中心の前向き試験は、厳しく火傷した子供における1年のオキサンドロロン投与の長期的な影響を決定しました。療法後、評価は最大4年間継続されました。 研究デザイン：総体表面積の30％を超える火傷を伴う0〜18歳の患者は、プラセボ（n = 152）またはオキサンドロン、0.1 mg/kg、1日2回、12か月（n = 70）を投与するためにランダム化されました。退院時に、患者は12週間の運動プログラムまたは標準的なケアに無作為化されました。安静時のエネルギー消費、立ち上がり、体重、除脂肪体重、筋力、骨ミネラル含有量（BMC）、心臓の仕事、速度圧力生成物、性的成熟、および血清炎症性サイトカイン、ホルモン、肝臓酵素の濃度が監視されました。 結果：オキサンドロロンは、安静時のエネルギー消費と速度の圧力生成物を大幅に減少させ、火傷後1年間のインスリン様成長因子1分泌を増加させ、運動と組み合わせて、除脂肪体重と筋力の強度を大幅に増加させました。オキサンドロン治療の子供は、コントロールと比較して、高さのパーセンタイルとBMC含有量の改善を示しました。オキサンドロロンの最大効果は、7〜18歳の子供に発見されました。長期的な管理に起因する有害な副作用はありませんでした。 結論：オキサンドロロンの投与により、高さ、BMC、心臓の仕事、筋力の強さの重度の燃焼した子供の長期的な回復が改善されます。BMCの増加は、インスリン様成長因子-1によって発生する可能性があります。これらの利点は、火傷後最大5年間持続します。

BACKGROUND: Oxandrolone, an anabolic agent, has been administered for 1 year post burn with beneficial effects in pediatric patients. However, the long-lasting effects of this treatment have not been studied. This single-center prospective trial determined the long-term effects of 1 year of oxandrolone administration in severely burned children; assessments were continued for up to 4 years post therapy. STUDY DESIGN: Patients 0 to 18 years old with burns covering >30% of the total body surface area were randomized to receive placebo (n = 152) or oxandrolone, 0.1 mg/kg twice daily for 12 months (n = 70). At hospital discharge, patients were randomized to a 12-week exercise program or to standard of care. Resting energy expenditure, standing height, weight, lean body mass, muscle strength, bone mineral content (BMC), cardiac work, rate pressure product, sexual maturation, and concentrations of serum inflammatory cytokines, hormones, and liver enzymes were monitored. RESULTS: Oxandrolone substantially decreased resting energy expenditure and rate pressure product, increased insulin-like growth factor-1 secretion during the first year after burn injury, and, in combination with exercise, increased lean body mass and muscle strength considerably. Oxandrolone-treated children exhibited improved height percentile and BMC content compared with controls. The maximal effect of oxandrolone was found in children aged 7 to 18 years. No deleterious side effects were attributed to long-term administration. CONCLUSIONS: Administration of oxandrolone improves long-term recovery of severely burned children in height, BMC, cardiac work, and muscle strength; the increase in BMC is likely to occur by means of insulin-like growth factor-1. These benefits persist for up to 5 years post burn.