診断時の糖尿病性ケトアシドーシスは、1型糖尿病の青年における造血幹細胞移植による治療後の完全寛解に影響します

目的：診断時の糖尿病性ケトアシドーシス（DKA）を伴う1型糖尿病性青年症に有益であるかどうかを判断する。 研究の設計と方法：14〜30歳の1型糖尿病患者28人の患者を、AHSCT第II相臨床試験の前向きに登録しました。シクロホスファミドと抗腫細胞グロブリンの組み合わせで構成される前処理後、HSCは末梢血から採取されました。外因性インスリン要件の変化が観察され、HBA（1C）、C-ペプチド、および抗グルタミン酸デカルボキシラーゼ抗体の血清レベルがAHSCTの前後に測定されました。 結果：移植後、インスリンの独立性として定義された完全な寛解（CR）は、4〜42か月のフォローアップ中に平均19.3か月の28人の患者（53.6％）で観察されました。非DKA患者は、DKA患者よりも高いCR率を達成しました（非DKAで70.6％対DKAで27.3％、p = 0.051）。非DKAグループでは、空腹時Cペプチドのレベル、経口グルコース耐性試験中のピーク値（C（MAX））、および経口グルコース耐性試験中のC-ペプチド放出曲線下の面積は、移植後1か月後に大幅に増強され、24か月のフォローアップ中は高いままでした（すべてp <0.05）。DKAグループでは、空腹時CペプチドレベルとC（最大）レベルの有意な上昇は、それぞれ18か月と6か月でのみ観察されました。死亡率はありませんでした。 結論：1型糖尿病の28人の患者でAHSCTを実施しました。データは、AHSCTが診断時にDKAのない患者の効果を達成したインスリン依存の効果的な長期治療であることを示しています。

OBJECTIVE: To determine if autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT) was beneficial for type 1 diabetic adolescents with diabetic ketoacidosis (DKA) at diagnosis. RESEARCH DESIGN AND METHODS: We enrolled 28 patients with type 1 diabetes, aged 14-30 years, in a prospective AHSCT phase II clinical trial. HSCs were harvested from the peripheral blood after pretreatment consisting of a combination of cyclophosphamide and antithymocyte globulin. Changes in the exogenous insulin requirement were observed and serum levels of HbA(1c), C-peptide, and anti-glutamic acid decarboxylase antibody were measured before and after the AHSCT. RESULTS: After transplantation, complete remission (CR), defined as insulin independence, was observed in 15 of 28 patients (53.6%) over a mean period of 19.3 months during a follow-up ranging from 4 to 42 months. The non-DKA patients achieved a greater CR rate than the DKA patients (70.6% in non-DKA vs. 27.3% in DKA, P = 0.051). In the non-DKA group, the levels of fasting C-peptide, peak value during oral glucose tolerance test (C(max)), and area under C-peptide release curve during oral glucose tolerance test were enhanced significantly 1 month after transplantation and remained high during the 24-month follow-up (all P < 0.05). In the DKA group, significant elevation of fasting C-peptide levels and C(max) levels was observed only at 18 and 6 months, respectively. There was no mortality. CONCLUSIONS: We have performed AHSCT in 28 patients with type 1 diabetes. The data show AHSCT to be an effective long-term treatment for insulin dependence that achieved a greater efficacy in patients without DKA at diagnosis.