進行性胆道癌の第一選択化学療法としてのFOLFOX-4レジメンまたは単一因子ゲムシタビン

目的：進行性胆道癌（BTC）の2つの異なる化学療法レジメンを比較するために、遡及的なコホート研究を実施しました。 方法：2001年から2006年までの高度なBTCの機関で連続して治療された患者の記録が取得されました。FOLFOX-4レジメンによる化学療法治療は、最初の選択肢として日常的に提供されました。単一剤としてのゲムシタビン（GEM）は、中央の静脈カテーテル移植を拒否した患者への代替オプションとして提案されました。2つの治療で得られた毒性、全体的な反応率、無増悪生存率（PFS）、および全生存率（OS）を評価しました。 結果：22人の患者がFOLFOX-4で治療されましたが、18人の患者がGEMを受けました。FOLFOX-4グループでは、全体の応答率は13.6％（95％信頼区間[CI]、4.7-33.3）で、1つの完全な応答と2つの部分応答、54.5％（95％CI、34.7-73.1）がありました。疾患制御率（完全な反応+部分反応+安定疾患）。OSの中央値は14.1か月（95％CI、9.1-18.8）、PFS 5.44か月（95％CI、3.2-6.3）でした。GEMグループでは、客観的な反応は観察されませんでしたが、27.7％（95％CI、12.5-50.9）は疾患制御を獲得しました。OSの中央値は8.3か月（95％CI、4.7-12.9）、PFS 3.9ヶ月（95％CI、2.2-5.4）でした。主に血液学的毒性は、両方の治療で受け入れられました。傾向スコアを含む多変数COXモデルでは、パフォーマンスステータスと化学療法レジメンのみがOSの強力な予測因子として確認され、ハザード比は0.49（95％CI、0.24-0.99）のFOLFOX-4を支持しました。 結論：オキサリプラチンと5-フルオロウラシルとの化学療法は忍容性が高く、進行したBTC治療においてGEM単独よりも長期にわたる生存を提供するようですが、さらなる無作為化試験が必要です。

OBJECTIVES: We conducted a retrospective cohort study to compare 2 different chemotherapy regimens for advanced biliary tract cancer (BTC). METHODS: Records of patients consecutively treated in our institution for advanced BTC from 2001 to 2006 were retrieved. Chemotherapy treatment with FOLFOX-4 regimen was routinely offered as first option; gemcitabine (GEM) as single agent was proposed as an alternative option to patients who refused central venous catheter implantation. Toxicity, overall response rate, progression-free survival (PFS), and overall survival (OS) obtained with the 2 treatments were evaluated. RESULTS: Twenty-two patients were treated with FOLFOX-4, whereas 18 patients received GEM. In the FOLFOX-4 group, the overall response rate was 13.6% (95% confidence interval [CI], 4.7-33.3), with 1 complete response and 2 partial responses, and 54.5% (95% CI, 34.7-73.1) of disease control rate (complete response+partial response+stable disease). Median OS was 14.1 months (95% CI, 9.1-18.8) and median PFS 5.44 months (95% CI, 3.2-6.3). In the GEM group, we observed no objective response, whereas 27.7% (95% CI, 12.5-50.9) obtained disease control. Median OS was 8.3 months (95% CI, 4.7-12.9) and median PFS 3.9 months (95% CI, 2.2-5.4). Toxicity, mainly hematological, was acceptable for both treatments. On a multivariable Cox model including a propensity score, only the performance status and chemotherapy regimen were confirmed as strong predictors of OS, with an hazard ratio of 0.49 (95% CI, 0.24-0.99) in favor of FOLFOX-4. CONCLUSIONS: The combination chemotherapy with oxaliplatin and 5-fluorouracil is well tolerated and seems to provide prolonged survival than GEM alone in advanced BTC treatment, but further randomized trials are warranted.