マッチング調整間接比較：タイムリーな比較有効性の研究のための新しいツール

目的：直接的なランダム化試験がない場合、別々の試験における治療の間接的な比較を実行できます。ただし、これらの分析は、患者集団の交差違い、仮定のモデリングに対する感受性、および結果測定の定義の違いによって偏っている可能性があります。この研究の目的は、1つの治療の試験から間接的な比較への個々の患者データ（IPD）を組み込むことが、集計データのみに基づく分析で生じるいくつかの制限にどのように対処できるかを示すことでした。 方法：マッチング調整間接比較（MAICS）は、ある治療の試験からIPDを使用して、別の治療の試験から報告されたベースラインの要約統計に一致します。一致した後、傾向スコアの重みと同様のアプローチを使用することにより、治療結果はバランスの取れた試験集団間で比較されます。この方法は、さまざまな治療分野で公開されたMAICをレビューすることで説明されています。注意欠陥/多動性障害の新しい分析は、さらに方法の適用性を示しています。MAICの長所と制限は、公開された集計データのみを使用する間接的な比較の長さと比較して議論されています。 結果：総データのみに基づいた間接的な比較のみが、患者集団の二次的な違い、アウトカム測定の定義の違い、および仮定のモデリングに対する感度によって、間接的な比較がどのように制限されるかを示すために、アプリケーションの例が選択されました。IPDとMAICの使用は、観測されたクロストリアルの違いを減らしたり除去したりすることにより、選択した例でこれらの制限に対処することが示されています。非ランダム化治療群の比較のように、MAICの重要な仮定は、結果の比較を混乱させる可能性のある観測されていない審理の違いがないことです。 結論：間接的な治療の比較は、二重の違いによって制限される可能性があります。IPDと公開された集計データを組み合わせることにより、MAICは観察されたクロストリアルの違いを減らし、意思決定者にタイムリーな比較証拠を提供できます。

OBJECTIVE: In the absence of head-to-head randomized trials, indirect comparisons of treatments across separate trials can be performed. However, these analyses may be biased by cross-trial differences in patient populations, sensitivity to modeling assumptions, and differences in the definitions of outcome measures. The objective of this study was to demonstrate how incorporating individual patient data (IPD) from trials of one treatment into indirect comparisons can address several limitations that arise in analyses based only on aggregate data. METHODS: Matching-adjusted indirect comparisons (MAICs) use IPD from trials of one treatment to match baseline summary statistics reported from trials of another treatment. After matching, by using an approach similar to propensity score weighting, treatment outcomes are compared across balanced trial populations. This method is illustrated by reviewing published MAICs in different therapeutic areas. A novel analysis in attention deficit/hyperactivity disorder further demonstrates the applicability of the method. The strengths and limitations of MAICs are discussed in comparison to those of indirect comparisons that use only published aggregate data. RESULTS: Example applications were selected to illustrate how indirect comparisons based only on aggregate data can be limited by cross-trial differences in patient populations, differences in the definitions of outcome measures, and sensitivity to modeling assumptions. The use of IPD and MAIC is shown to address these limitations in the selected examples by reducing or removing the observed cross-trial differences. An important assumption of MAIC, as in any comparison of nonrandomized treatment groups, is that there are no unobserved cross-trial differences that could confound the comparison of outcomes. CONCLUSIONS: Indirect treatment comparisons can be limited by cross-trial differences. By combining IPD with published aggregate data, MAIC can reduce observed cross-trial differences and provide decision makers with timely comparative evidence.