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目的：骨髄増殖性腫瘍（MPN）症状は患者にとって面倒であり、この負担の緩和は、MPN指向療法の発症における最重要治療目標を表しています。治療に対する反応を評価する際に、その後の連続的に使用するために、最も適切で代表的なMPN症状について、短縮症状スコアの有用性を評価することを目指しました。 患者と方法：骨髄増殖性腫瘍症状評価式総症状スコア（MPN-SAF TSS）は、以前に検証された2つのスコアリングシステムの10項目の平均スコアとして計算されました。質問は、疲労、濃度、早期満腹感、不活動、寝汗、かゆみ、骨の痛み、腹部の不快感、減量、発熱に焦点を当てています。 結果：MPN-SAF TSSは、平均スコアが21.2（標準偏差[SD]、16.3）のMPNS患者1,433人の患者のうち1,408人に対して計算可能でした。MPN-SAF TSSの結果は、MPN疾患サブタイプ（p <.001）で有意に異なり、平均18.7（SD、15.3）、21.8（SD、16.3）、および25.3（SD、17.2）の平均は、本質的な血栓化学肥大症患者、多剤膜症患者の場合は25.3（SD、17.2）それぞれvera、および骨髄線維症。MPN-SAF TSSは、全体的な生活の質（QOL; r = 0.59; P <.001）および欧州癌の質の高い研究と治療のための欧州組織C30（EORTC QLQ-C30）機能スケールと強く相関していました（すべてP <<.001および絶対r≥0.50ソーシャル機能r = 0.48）。治療サブグループを比較する場合、有意な傾向は存在しませんでした。MPN-SAF TSSは、優れた内部一貫性を示しました（Cronbachのα= .83）。因子分析により、単一の基礎となる構造が特定され、MPN-SAF TSSが適切で統一されたスコアリング方法であることを示しています。 結論：MPN-SAF TSSは、これまでで最大の前向きMPN症状研究における実証された臨床的有用性を伴うMPN症状の負担の簡潔で、有効かつ正確な評価です。この新しい前向きスコアリング方法は、臨床診療と試験環境の両方でMPN症状の負担を評価するために使用できます。
目的：骨髄増殖性腫瘍（MPN）症状は患者にとって面倒であり、この負担の緩和は、MPN指向療法の発症における最重要治療目標を表しています。治療に対する反応を評価する際に、その後の連続的に使用するために、最も適切で代表的なMPN症状について、短縮症状スコアの有用性を評価することを目指しました。 患者と方法：骨髄増殖性腫瘍症状評価式総症状スコア（MPN-SAF TSS）は、以前に検証された2つのスコアリングシステムの10項目の平均スコアとして計算されました。質問は、疲労、濃度、早期満腹感、不活動、寝汗、かゆみ、骨の痛み、腹部の不快感、減量、発熱に焦点を当てています。 結果：MPN-SAF TSSは、平均スコアが21.2（標準偏差[SD]、16.3）のMPNS患者1,433人の患者のうち1,408人に対して計算可能でした。MPN-SAF TSSの結果は、MPN疾患サブタイプ（p <.001）で有意に異なり、平均18.7（SD、15.3）、21.8（SD、16.3）、および25.3（SD、17.2）の平均は、本質的な血栓化学肥大症患者、多剤膜症患者の場合は25.3（SD、17.2）それぞれvera、および骨髄線維症。MPN-SAF TSSは、全体的な生活の質（QOL; r = 0.59; P <.001）および欧州癌の質の高い研究と治療のための欧州組織C30（EORTC QLQ-C30）機能スケールと強く相関していました（すべてP <<.001および絶対r≥0.50ソーシャル機能r = 0.48）。治療サブグループを比較する場合、有意な傾向は存在しませんでした。MPN-SAF TSSは、優れた内部一貫性を示しました（Cronbachのα= .83）。因子分析により、単一の基礎となる構造が特定され、MPN-SAF TSSが適切で統一されたスコアリング方法であることを示しています。 結論：MPN-SAF TSSは、これまでで最大の前向きMPN症状研究における実証された臨床的有用性を伴うMPN症状の負担の簡潔で、有効かつ正確な評価です。この新しい前向きスコアリング方法は、臨床診療と試験環境の両方でMPN症状の負担を評価するために使用できます。
PURPOSE: Myeloproliferative neoplasm (MPN) symptoms are troublesome to patients, and alleviation of this burden represents a paramount treatment objective in the development of MPN-directed therapies. We aimed to assess the utility of an abbreviated symptom score for the most pertinent and representative MPN symptoms for subsequent serial use in assessing response to therapy. PATIENTS AND METHODS: The Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form total symptom score (MPN-SAF TSS) was calculated as the mean score for 10 items from two previously validated scoring systems. Questions focus on fatigue, concentration, early satiety, inactivity, night sweats, itching, bone pain, abdominal discomfort, weight loss, and fevers. RESULTS: MPN-SAF TSS was calculable for 1,408 of 1,433 patients with MPNs who had a mean score of 21.2 (standard deviation [SD], 16.3). MPN-SAF TSS results significantly differed among MPN disease subtypes (P<.001), with a mean of 18.7 (SD, 15.3), 21.8 (SD, 16.3), and 25.3 (SD, 17.2) for patients with essential thrombocythemia, polycythemia vera, and myelofibrosis, respectively. The MPN-SAF TSS strongly correlated with overall quality of life (QOL; r=0.59; P<.001) and European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire C30 (EORTC QLQ-C30) functional scales (all P<.001 and absolute r≥0.50 except social functioning r=0.48). No significant trends were present when comparing therapy subgroups. The MPN-SAF TSS had excellent internal consistency (Cronbach's α=.83). Factor analysis identified a single underlying construct, indicating that the MPN-SAF TSS is an appropriate, unified scoring method. CONCLUSION: The MPN-SAF TSS is a concise, valid, and accurate assessment of MPN symptom burden with demonstrated clinical utility in the largest prospective MPN symptom study to date. This new prospective scoring method may be used to assess MPN symptom burden in both clinical practice and trial settings.
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