ユーニス・ケネディ・シュライバー国立子どもの健康と人間の開発研究所小児科の策定イニシアチブ：小児用製剤に関する第2ワークショップからの議事録

背景：Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development of The National Institutes of Health（NIH）は、2011年11月に開催されたワークショップを開催し、適切な小児形成の利用可能性を制限する知識のギャップに対処しました。このワークショップは、必要な研究革新の種類を特定し、小児用製剤の利用可能性とこれらの製剤を行うために必要な技術を改善するために設計された研究努力を刺激する手段として使用されました。 方法：この記事の情報は、2011年11月1日と2日にメリーランド州ベセスダにあるEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Developmentが後援する2番目の米国PFIワークショップの議事録から、およびポストから収集されました。ワークショップディスカッション。ワークショップの準備は、バイオ医薬品、バイオ医薬品分類システム（BCS）、新技術と薬物送達システム、味と味の4つのワーキンググループの形成から始まりました。 結果：4つのワーキンググループの推奨事項は、将来の研究努力を導くための青写真の開発の基礎を形成します。特定された小児固有の問題には、人口の不均一性、小児薬物市場のサイズが小さいこと、多数のオフ患者および非標識薬物の新しい製剤の数が限られていること、および定義する方法に関する普遍的な合意の欠如が含まれます。さまざまな年齢と開発段階の適切な定式化。柔軟な小児用剤形のためのユニバーサルテクノロジープラットフォームを開発し、経験的プロセスを科学ベースのプラットフォームに変換する必要性についてコンセンサスがありました。多くの問題は、発展途上国の薬物の入手可能性に影響します。一般的な疾患のための年齢に応じた固形経口小児薬は、世界的な影響を与える可能性があります。世界規模での成功は、政策立案者、規制当局、科学者、製薬会社、スポンサー、政府、および研究財団のコミットメントに依存し、知識のギャップに対処し、発展途上国の製剤の利用可能性に関連する公衆衛生問題を解決します。 結論：世界的な適切な小児製剤の欠如の解決策には、ロードマップの開発と、政策立案者、規制当局、科学者、医薬品スポンサー、学術機関、政府、および研究財団のコミットメントが必要です。柔軟な小児用剤形を生み出す既存または開発の革新的な技術を使用した普遍的で費用対効果の高いプラットフォームの開発は、依然として重要であるがとらえどころのない目標です。

BACKGROUND: The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development of the National Institutes of Health (NIH) organized a workshop held in November 2011 to address knowledge gaps that limit the availability of adequate pediatric formulations. This workshop was used as a means to identify the types of research innovations needed and to stimulate research efforts designed to improve the availability of pediatric formulations and the technologies required to make these formulations. METHODS: Information for this article was gathered from the proceedings of the Second US PFI Workshop sponsored by the Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development in Bethesda, Maryland, on November 1 and 2, 2011, as well as from post-workshop discussions. The workshop preparation began with formation of 4 working groups: Biopharmaceutics, Biopharmaceutics Classification System (BCS), New Technology and Drug Delivery Systems, and Taste and Flavor. RESULTS: The recommendations of the 4 working groups will form the basis for the development of a blueprint to guide future research efforts. The pediatric-specific problems identified include the heterogeneity of the population, the small size of the pediatric drug market, the limited number of new formulations for the large number of off-patent and unlabeled drugs, and the lack of universal agreement on how to define appropriate formulations for different ages and stages of development. There was consensus on the need to develop a universal technology platform for flexible pediatric dosage forms, transforming an empirical process into a science-based platform. A number of problems affect the availability of drugs in the developing world. Age-appropriate solid oral pediatric medicines for common diseases can have a global impact. Success on a global scale depends on the commitment of policy makers, regulators, scientists, pharmaceutical companies, sponsors, government, and research foundations to address gaps in knowledge and solve public health issues related to the availability of formulations in the developing world. CONCLUSIONS: Solutions to the worldwide lack of appropriate pediatric formulations will require the development of a road map and the commitment of policy makers, regulators, scientists, pharmaceutical sponsors, academic institutions, governments, and research foundations. The development of a universal, cost-effective platform using existing or developing innovative technology that produces flexible pediatric dosage forms remains an important but elusive goal.