ランダム化比較試験一般化可能性バイアスを推定するための傾向スコアと観察データの使用

ランダム化比較試験は臨床研究の「ゴールドスタンダード」と見なされますが、除外基準の使用は結果の外部妥当性に影響を与える可能性があります。ターゲット母集団の一部を登録から除外することにより、効果サイズの推定量が偏っているかどうかは不明です。観測データを使用して、登録制限によるバイアスを推定することを提案します。これは一般化可能性バイアスと呼ばれます。このホワイトペーパーでは、一般化可能性バイアスのクラスの推定器を紹介し、シミュレーションを使用して、非定常治療効果の存在下でその特性を研究します。すべての潜在的に交絡する変数が測定されない場合でも、私たちの推定値は真の一般化可能性バイアスに対して公平ではない可能性があるという驚くべき結果を見つけます。さらに、提案されている二重に堅牢な推定器は、誤特化モデルでもうまく機能します。

Although randomized controlled trials are considered the 'gold standard' for clinical studies, the use of exclusion criteria may impact the external validity of the results. It is unknown whether estimators of effect size are biased by excluding a portion of the target population from enrollment. We propose to use observational data to estimate the bias due to enrollment restrictions, which we term generalizability bias. In this paper, we introduce a class of estimators for the generalizability bias and use simulation to study its properties in the presence of non-constant treatment effects. We find the surprising result that our estimators can be unbiased for the true generalizability bias even when all potentially confounding variables are not measured. In addition, our proposed doubly robust estimator performs well even for mis-specified models.