Tafamidis（Vyndaqel）：FAP患者の光

FAPの進行の減速：Tafamidis Meglumineは、トランスシレチン（TTR）テトラマーを安定化できる小分子です。タファミディスは、天然ホルモンT4と同様の方法で作用し、TTRアミロイドフィブリル形成を防ぎ、TTR家族性アミロイド多筋症（TTR-FAP）患者の治療のための肝臓移植の潜在的な代替品を提供します。

Slowing FAP progression: Tafamidis meglumine is a small molecule capable of stabilizing the transthyretin (TTR) tetramer. Tafamidis acts in a similar way to the natural hormone T4, prevents TTR amyloid fibril formation, and offers a potential alternative to liver transplantation for the treatment of patients with TTR familial amyloid polyneuropathies (TTR-FAP).