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Drug discovery today2014May01Vol.19issue(5)

孤児疾患のための創薬の資金調達

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文献タイプ:
  • Journal Article
  • Review
概要
Abstract

最近提案された「Megafund」資金調達方法翻訳医学と医薬品開発方法は、長期債を発行するのに十分な量の創薬プロセスをリスクリスクするために、メガファンドあたり数十億ドルの資本を必要とします。ここでは、同じ資金調達方法をオーファンドラッグ開発に適用できるが、孤児疾患と治療薬のユニークな性質(開発コストの低下、FDAの承認時間の速度、障害ターゲット間の障害の低い相関)のために、この分野でリスクを解除するために必要な資本の量がはるかに低いことを実証します。数値シミュレーションは、わずか5億7,500万米ドルの孤児疾患メガファンドが、ポートフォリオで10〜20のプロジェクトのみで2桁の予想収益率をもたらすことができることを示唆しています。

最近提案された「Megafund」資金調達方法翻訳医学と医薬品開発方法は、長期債を発行するのに十分な量の創薬プロセスをリスクリスクするために、メガファンドあたり数十億ドルの資本を必要とします。ここでは、同じ資金調達方法をオーファンドラッグ開発に適用できるが、孤児疾患と治療薬のユニークな性質(開発コストの低下、FDAの承認時間の速度、障害ターゲット間の障害の低い相関)のために、この分野でリスクを解除するために必要な資本の量がはるかに低いことを実証します。数値シミュレーションは、わずか5億7,500万米ドルの孤児疾患メガファンドが、ポートフォリオで10〜20のプロジェクトのみで2桁の予想収益率をもたらすことができることを示唆しています。

Recently proposed 'megafund' financing methods for funding translational medicine and drug development require billions of dollars in capital per megafund to de-risk the drug discovery process enough to issue long-term bonds. Here, we demonstrate that the same financing methods can be applied to orphan drug development but, because of the unique nature of orphan diseases and therapeutics (lower development costs, faster FDA approval times, lower failure rates and lower correlation of failures among disease targets) the amount of capital needed to de-risk such portfolios is much lower in this field. Numerical simulations suggest that an orphan disease megafund of only US$575 million can yield double-digit expected rates of return with only 10-20 projects in the portfolio.

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