転移性膵臓癌の第一選択治療のためのfolfirinoxの費用対効果

背景：Accord 11/0402試験では、Folfirinox（5-フルオロウラシル、ロイコボリン、イリノテカン、オキサリプラチン）が、転移性膵臓癌（MPC）の第一選択治療におけるゲムシタビン単剤療法よりも有効であることが実証されました。本研究では、カナダの公的支払者の第一選択ジェムシタビンと比較して、第一選択のfolfirinoxの費用対効果を評価しました。 方法：マルコフモデルは、第一選択治療から死までMPC患者の動きをシミュレートしました。全生存（OS）および無増悪生存期間（PFS）データは、Accordから導き出されました。公開されたユーティリティデータとカナダのコストは、各健康状態の時間と治療関連の有害事象（AE）率に基づいて適用されました。コストには、第一選択およびセカンドライン療法、監視、およびAESの治療費用が含まれます。2つの個別の分析が実行されました。分析1は、試験データに基づいていました[第一列のfolfirinoxに続いて、第一選択ジェムシタビンと比較して、第二行のプラチナベースの化学療法が続き、顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）が許可されています]、分析2は、Folfirinoxの資金調達の前にオンタリオ州の治療パターンを使用しました（第一選択のfolfirinoxに続いて、第一選択ジェムシタビンと比較してセカンドラインのジェムシタビンが続き、最良の支持ケア、G-CSFの使用なし）。 結果：ファーストラインのジェムシタビンと比較して、ファーストラインのfolfirinoxは、より多くの寿命と質の高い寿命年（QALYS）をもたらしました。確率的感度分析の結果は、分析1と2のそれぞれについて、Folfirinoxの確率が85％を超え、100,000ドルのしきい値で費用対効果が高い確率が約80％であることを示しました。 結論：ゲムシタビンと比較して、第一選択のfolfirinoxはOSの中央値を有意に延長します。QALYあたりの好ましいコスト、臨床効果の改善、および利用可能な治療オプションが限られていることを考えると、FolfirinoxはMPCの魅力的な費用対効果のある治療法を表しています。

BACKGROUND: The accord 11/0402 trial demonstrated that folfirinox (5-fluorouracil, leucovorin, irinotecan, oxaliplatin) is significantly more efficacious than gemcitabine monotherapy in the first-line treatment of metastatic pancreatic cancer (mpc). The present study assessed the cost-effectiveness of first-line folfirinox compared with first-line gemcitabine for public payers in Canada. METHODS: A Markov model simulated the movement of mpc patients from first-line treatment until death. Overall survival (os) and progression-free survival (pfs) data were derived from accord. Published utility data and Canadian costs were applied based on time in each health state and on treatment-related adverse event (ae) rates. Costs included first- and second-line therapy, monitoring, and costs to treat aes. Two separate analyses were performed. Analysis 1 was based on trial data [first-line folfirinox followed by second-line gemcitabine compared with first-line gemcitabine followed by second-line platinum-based chemotherapy, with use of granulocyte colony-stimulating factor (g-csf) allowed], and analysis 2 used Ontario treatment patterns before folfirinox funding (first-line folfirinox followed by second-line gemcitabine compared with first-line gemcitabine followed by best supportive care, no use of g-csf). RESULTS: Compared with first-line gemcitabine, first-line folfirinox resulted in more life-years and quality adjusted life-years (qalys). Probabilistic sensitivity analysis results showed that, for analyses 1 and 2 respectively, folfirinox has a greater than 85% probability and an approximately 80% probability of being cost-effective at the $100,000 threshold. CONCLUSIONS: Compared with gemcitabine, first-line folfirinox significantly prolongs median os. Given the favourable cost per qaly, the improvement in clinical efficacy, and the limited available treatment options, folfirinox represents an attractive cost-effective treatment for mpc.