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CRISPR/CAS9システムは、細胞および生物のゲノム修飾のための効率的な遺伝子編集ツールであることが証明されています。ラットの多重遺伝子工学は、複雑な疾患の研究のために明るい未来を保持しています。ここでは、このシステムが、CAS9 mRNAとSGRNAを受精卵に共噴射することにより、ラットの4つの遺伝子（APOE、B2M、PRF1、およびPRKDC）の同時破壊を可能にすることを示しています。さらに、遺伝子修飾は生殖細胞系が透過可能であることを観察し、標的外の突然変異誘発とモザイク主義が包括的な分析によってめったに検出されることはないことを確認しました。したがって、CRISPR/CAS9システムにより、遺伝子ノックアウトラットを効率的かつ確実に生成することが可能になります。
CRISPR/CAS9システムは、細胞および生物のゲノム修飾のための効率的な遺伝子編集ツールであることが証明されています。ラットの多重遺伝子工学は、複雑な疾患の研究のために明るい未来を保持しています。ここでは、このシステムが、CAS9 mRNAとSGRNAを受精卵に共噴射することにより、ラットの4つの遺伝子（APOE、B2M、PRF1、およびPRKDC）の同時破壊を可能にすることを示しています。さらに、遺伝子修飾は生殖細胞系が透過可能であることを観察し、標的外の突然変異誘発とモザイク主義が包括的な分析によってめったに検出されることはないことを確認しました。したがって、CRISPR/CAS9システムにより、遺伝子ノックアウトラットを効率的かつ確実に生成することが可能になります。
The CRISPR/Cas9 system has been proven to be an efficient gene-editing tool for genome modification of cells and organisms. Multiplex genetic engineering in rat holds a bright future for the study of complex disease. Here, we show that this system enables the simultaneous disruption of four genes (ApoE, B2m, Prf1, and Prkdc) in rats in one-step, by co-injection of Cas9 mRNA and sgRNAs into fertilized eggs. We further observed the gene modifications are germline transmittable, and confirmed the off-target mutagenesis and mosaicism are rarely detected by comprehensive analysis. Thus, the CRISPR/Cas9 system makes it possible to efficiently and reliably generate gene knock-out rats.
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