複数の一次連続相関エンドポイントを伴う臨床試験でのパワーとサンプルサイズの決定

2つ以上の主要な相関エンドポイントの使用がますます一般的になっています。そのような臨床試験のデータを分析する際の必須アプローチは、家族ごとのエラー率（FWER）を制御することです。これに関連して、サンプルサイズの計算とデータ分析のための式を提供します。2つのアプローチについて説明します。調整変数を考慮に入れることができる多変量モデルに基づく、組合間の手順とグローバルな手順に基づく個々の方法。これらの方法は、シミュレーション研究とアプリケーションで示されています。rpowerSamplesizeとして知られるRパッケージも利用できます。

The use of two or more primary correlated endpoints is becoming increasingly common. A mandatory approach when analyzing data from such clinical trials is to control the family-wise error rate (FWER). In this context, we provide formulas for computation of sample size and for data analysis. Two approaches are discussed: an individual method based on a union-intersection procedure and a global procedure, based on a multivariate model that can take into account adjustment variables. These methods are illustrated with simulation studies and applications. An R package known as rPowerSampleSize is also available.