再発したウィルムス腫瘍（WT）患者の治療：トポテカンの経験SIOP腎腫瘍研究グループ（RTSG）の報告

背景：Topotecanは、3つ以上の効果的な薬物による初期治療に失敗した再発したWilms腫瘍（WT）の患者の治療にさまざまに取り入れられています。私たちの目的は、結果を説明し、再発したWT患者におけるトポテカンの潜在的な役割を遡及的に調査することでした。 方法：再発したWTの化学療法レジメンの一部としてTopotecanで治療された子供が特定され、遡及的研究に含まれていました。患者チャートは、初期診断、再発の数と種類、サルベージ治療スケジュール、毒性、治療および結果への反応時に、一般的な患者の特性、組織学および段階についてレビューされました。 結果：2000年から2012年にかけて、30人の子供（再発5.5歳の年齢の中央値、1.6〜14.5歳の範囲）が、サルベージレジメンの一部としてトポテカンを受け取ったことが確認されました（原発性進行疾患n = 3、第1、第2、3回目の再発n= 13、9、2、それぞれ、部分応答n = 3）。Topotecanは、単一の薬剤（12人の患者）として、または他の薬物（18人の患者）と組み合わせて投与されました。SIOP分類によると、16人の患者が高リスク組織学を患っていたが、15人は進行性疾患のために12か月以内に死亡した。14人の患者には、SIOP中リスクの組織学があり、そのうち4人の患者がトポテカンに対して客観的な反応を示しました。全体として、14人の中リスク患者のうち6人が生存しました（6年の追跡期間中央値）が、そのうち3人（ステージV）がトポテカン治療後に両側腎摘出術を受けました。 結論：Topotecanは、初期の高リスク組織学の再発WT患者の治療において有効性を示していないようです。中リスク組織学の患者では、トポテカンの役割は、その有効性を証明するためにさらに注意に値するかもしれません。

BACKGROUND: Topotecan has been variably incorporated in the treatment of patients with relapsed Wilms tumour (WT) who failed initial treatment with three or more effective drugs. Our objective was to describe outcome and to retrospectively investigate the potential role of topotecan in relapsed WT patients. METHODS: Children who were treated with topotecan as part of their chemotherapeutic regimens for relapsed WT were identified and included in our retrospective study. Patient charts were reviewed for general patient characteristics, histology and stage at initial diagnosis, number and type of relapse, salvage treatment schedules, toxicity, response to treatment and outcome. RESULTS: From 2000 to 2012, 30 children (median age at relapse 5.5 years, range 1.6-14.5 years) were identified to have received topotecan as part of their salvage regimens (primary progressive disease n = 3, first, second and third relapse n = 13, 9 and 2 respectively, partial response n = 3). Topotecan was administered as a single agent (12 patients) or in combination with other drugs (18 patients). Sixteen patients had high-risk histology according to the SIOP classification, 15 died within 12 months because of progressive disease. Fourteen patients had SIOP intermediate-risk histology of which four patients displayed objective responses to topotecan. Overall, 6 out of 14 intermediate-risk patients survived (median follow up of 6 years), however, three of whom (stage V) had bilateral nephrectomy after topotecan treatment. CONCLUSIONS: Topotecan does not seem to show effectiveness in the treatment of relapsed WT patients with initial high-risk histology. In patients with intermediate-risk histology, the role of topotecan might deserve further attention, to prove its efficacy.