[高リスク骨髄性筋症症候群の同種幹細胞移植を受けている患者における移植前の大げさな治療の役割]

骨髄異形成症候群（MDS）の治療は不十分なままです。血液細胞質の補正におけるさまざまな成功、骨髄芽細胞の割合の減少、および細胞遺伝学の正常化は、免疫抑制薬の使用、分化剤、従来の化学療法、低体系化剤（HMAS）など、さまざまな治療戦略で達成されました（HMA）ただし、一般に、回答は完全ではなく、期間が限られています。生存の延長は、達成された場合、平均して月の範囲にあります。現在、同種の造血幹細胞移植（Allo-SCT）は、より高いリスク/高度なMDSを有する患者の治療力を持つ唯一のアプローチであり続けています。しかし、Allo-SCTの有益な効果にもかかわらず、移植後の再発は失敗の主な原因です。MDS患者の移植治療前の減量は議論の問題です。Allo-SCTの前の完全寛解（CR）の達成は、移植後の転帰を改善しますが、これがより反応性疾患の患者の選択を反映しているか、疾患の負担の減少に関連しているかどうかは明らかではありません。HMAは、ICTがほぼ不明瞭な複雑な核型の患者ではHMAが活性である可能性がありますが、HMAは、HMAがほとんど失敗した患者で活動している場合がありますが、MDS患者のより高いCR率が誘導化学療法（ICT）で得られます。さらに、HMAはICTと比較して良好な毒性プロファイルを持っているため、特に高齢患者および併存疾患の患者で考慮される場合があります。しかし、Allo-SCTが患者を合併症のリスクにさらす前に疾患の負担を軽減することを目的としたすべての介入は、患者が移植を受けるのを妨げる可能性があります。したがって、特に生命を脅かす細胞質の患者にとって、上昇前のAllo-SCTは選択肢です。前向き無作為化試験がない場合、このレビューでは主な治療アプローチについて説明します。

Treatment of myelodysplastic syndromes (MDS) remains unsatisfactory. Variable success in the correction of blood cytopenias, reduction of the proportion of marrow myeloblasts, and normalization of cytogenetics has been achieved with a variety of treatment strategies, including the use of immunosuppressive drugs, differentiating agents, conventional chemotherapy, and hypomethylating agents (HMAs) However, in general, responses have not been complete and have been of limited duration; prolongation of survival, if achieved, on average has been in the range of months. Currently, allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation (allo-SCT) remains the only approach with curative potential for patients with higher risk/advanced MDS. Yet, despite the beneficial effects of allo-SCT, post-transplant relapse is a major cause of failure. Debulking prior to transplant treatment in patients with MDS is a matter of debate. The achievement of complete remission (CR) before allo-SCT improves post-transplantation outcome, although it is not clear whether this reflects the selection of patients with more responsive disease or is related to a reduction in disease burden. Higher CR rates in patients with MDS are obtained with induction chemotherapy (ICT) than with hypomethylating agents (HMAs), although HMAs may be active in patients with complex karyotypes in whom ICT almost invariably fails. Furthermore, HMAs have a good toxicity profile compared with ICT and may therefore be considered especially in older patients and in patients with comorbidities. However, all interventions aimed at reducing disease burden before allo-SCT expose patients to the risk of complications, which may prevent them from undergoing transplantation. Therefore, up-front allo-SCT is an option, particularly for patients with life-threatening cytopenias. In the absence of prospective randomized trials, the main therapeutic approaches are discussed in this review.