1年間の治療後のCMTNSおよびONLSスケールのベースラインからの変化を評価するためのCMT1Aにおけるランダム化二重盲検臨床試験のメタ分析

CMT1Aは、最も一般的な遺伝性末梢神経障害です。現在、承認された治療はありません。プラセボ、アスコルビン酸（AA）またはPXT3003で1年後に疾患の進行を評価するために、3つの再利用薬の組み合わせであるPXT3003で1年後に疾患の進行を評価するために、4つの無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験を含むメタ分析を実施しました。報告された自然疾患の進行をはるかに下回るプラセボの下での患者の弱い劣化が観察されました。AAで治療された患者は1年後に安定していましたが、プラセボと有意な違いはありませんでした。PXT3003治療を受けている患者は、CMTNとONLSの改善を示し、統計的に有意なプラセボと疾患経過の意味のある変化の潜在的に前兆を示しました。

CMT1A is the most common inherited peripheral neuropathy. There is currently no approved treatment. We performed a meta-analysis including four randomized, double-blind, Placebo-controlled clinical trials to assess the disease progression after one year under Placebo, Ascorbic Acid (AA) or PXT3003, a combination of three repurposed drugs. We observed a weak deterioration in patients under Placebo, well below the reported natural disease progression. Patients treated with AA were stable after one year but not significantly different from Placebo. Patients undergoing PXT3003 treatment showed an improvement in CMTNS and ONLS, statistically significant versus Placebo and potentially precursory of a meaningful change in the disease course.