バイナリデータにおける不完全なブロッククロスオーバー設計下での治療効果の推定 - 条件付き尤度アプローチ

基礎となる患者の反応が二分されている場合の3つの治療を比較する不完全なブロッククロスオーバー試験のために、ランダム効果ロジスティック回帰モデルが提案されています。条件分布に基づいて、治療とその推定漸近標準誤差の間の相対効果の条件付き最尤推定量が導出されます。漸近間隔推定器と正確な間隔推定器も開発されています。モンテカルロシミュレーションは、これらの推定器のパフォーマンスを評価するために使用されます。漸近および正確な間隔の両方の推定器は、さまざまな状況でうまく機能することがわかりました。患者の数が少ない場合、希望の信頼レベル以下がカバレッジ確率が大きいことを保証する正確な間隔推定器は、特に使用することができます。鎮痛剤の低用量と高用量と原発性月経系の痛みの緩和のためのプラセボを比較するクロスオーバー試験から取得したデータは、推定器の使用と不完全なブロッククロスオーバー設計の潜在的な有用性を示すために使用されます。

A random effects logistic regression model is proposed for an incomplete block crossover trial comparing three treatments when the underlying patient response is dichotomous. On the basis of the conditional distributions, the conditional maximum likelihood estimator for the relative effect between treatments and its estimated asymptotic standard error are derived. Asymptotic interval estimator and exact interval estimator are also developed. Monte Carlo simulation is used to evaluate the performance of these estimators. Both asymptotic and exact interval estimators are found to perform well in a variety of situations. When the number of patients is small, the exact interval estimator with assuring the coverage probability larger than or equal to the desired confidence level can be especially of use. The data taken from a crossover trial comparing the low and high doses of an analgesic with a placebo for the relief of pain in primary dysmenorrhea are used to illustrate the use of estimators and the potential usefulness of the incomplete block crossover design.