[擬似菌の伸長に続発する脈絡膜血管新生のためのラニビズマブによる治療：フランスの観察研究の結果]

はじめに：まれな遺伝性結合組織障害である偽酸塩腫（PXE）は、アンジオイド縞（AS）および脈絡膜血管新生（CNV）によって複雑になる可能性があり、視覚視力の不可逆的な喪失（VA）につながる可能性があります。ここでは、PXEに続発するCNV患者におけるラニビズマブの安全性と有効性について説明します。 方法：多施設（n = 23）、遡及的/将来のコホートの観察研究は、2011年10月現在、少なくとも1つのラニビズマブ注射を受けたPXEに続発するすべてのCNV患者でフランスの現実世界条件下で実施されました。開始以来のラニビズマブ注射の平均年間数と理由を説明するために、早期治療糖尿病性網膜症研究[ETDRS]文字によるBCVA）および安全性の進化（BCVA）、および安全性。 結果：患者（n = 72; 98目）は平均年齢59.6±8.3歳で、54.2％の男性で構成されていました。撤回の基準は、主にVAの喪失、CNVの進行、および血管造影漏れに基づいていました。CNVは主に亜波形または黙示録（73.4％）であり、最初の平均VAは64.6 ETDRS文字でした。平均して、分析されたすべての目の視覚の視力は、2年間のフォローアップ中に比較的安定していました（最初の注入時の62.3文字対64.6文字）、88.6％がVAを-15から+15文字の間で維持するか、15を超えました。手紙。死亡や新しい不寛容は記載されていません。 結論：これらの結果は、ラニビズマブがPXEに続発するCNV患者の少なくとも2年間、臨床診療で安定したVAを維持することができ、限られた数の注射で血管新生の再発の頻度を大幅に減らすことができることを示しました。治療は患者によってよく許容されました。

INTRODUCTION: Pseudoxanthoma elasticum (PXE), a rare hereditary connective tissue disorder, may be complicated by angioid streaks (AS) and choroidal neovascularization (CNV), which may lead to irreversible loss of visual acuity (VA). Here we describe the safety and efficacy of ranibizumab in patients with CNV secondary to PXE. METHODS: A multicenter (n=23), observational study of a retrospective/prospective cohort, performed under real world conditions in France in all patients with CNV secondary to PXE who received at least one ranibizumab injection as of October 2011. The study objectives were to describe the mean annual number and reason for ranibizumab injections since initiation, evolution of best-corrected visual acuity (BCVA by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS] letters), and safety. RESULTS: Patients (n=72; 98 eyes) had a mean age of 59.6±8.3years and consisted of 54.2% men. The criterion for retreatment was based mainly on loss of VA, progression of CNV and angiographic leakage. CNV was primarily subfoveal or juxtafoveal (73.4%), and the initial mean VA was 64.6 ETDRS letters. On average, visual acuity of all eyes analyzed was relatively stable during the 2-year follow-up (62.3 letters vs 64.6 letters at the first injection), and 88.6% of eyes maintained VA between -15 and +15 letters or gained over 15 letters. No deaths or new intolerances were described. CONCLUSIONS: These results showed that ranibizumab was able to maintain stable VA in clinical practice for at least 2years in patients with CNV secondary to PXE, and to significantly reduce the frequency of neovascularization relapses, with a limited number of injections. The treatment was well tolerated by the patients.