外網膜の変性疾患のための誘導多能性幹細胞療法：疾患モデリングと細胞置換

幹細胞療法は、網膜疾患の潜在的な治療として調査されています。変性した網膜のニューロンを交換する方法は、再生医療分野にとって継続的な課題を提示します。主な問題は次のとおりです。（i）移植のためのドナー細胞のソースと可用性。（ii）必要な網膜細胞への幹細胞の分化。（iii）ホストニューラルネットワークにおける新しい細胞の送達、統合、機能、および生存。このレビューでは、現在激しい調査中の誘導多能性幹細胞（IPSC）の使用を、細胞移植療法のプラットフォームとして考慮しています。さらに、患者特異的IPSCは、自家細胞移植のために、および特定の網膜疾患、遺伝子療法の検査、および薬物スクリーニングのモデル化のためのツールとして開発されています。

Stem cell therapies are being explored as potential treatments for retinal disease. How to replace neurons in a degenerated retina presents a continued challenge for the regenerative medicine field that, if achieved, could restore sight. The major issues are: (i) the source and availability of donor cells for transplantation; (ii) the differentiation of stem cells into the required retinal cells; and (iii) the delivery, integration, functionality, and survival of new cells in the host neural network. This review considers the use of induced pluripotent stem cells (iPSC), currently under intense investigation, as a platform for cell transplantation therapy. Moreover, patient-specific iPSC are being developed for autologous cell transplantation and as a tool for modeling specific retinal diseases, testing gene therapies, and drug screening.