CNS疾患に対するナノテクノロジーの最近の傾向：標的治療のための脂質ベースのナノ粒子とエキソソーム

中枢神経系（CNS）疾患は、診断と治療に関する一連の困難な病理学的状態を構成します。これらの障害のほとんどでは、早期診断の欠如、バイオマーカーが疾患の進行の適切なフォローアップを可能にし、持続的な治療を可能にする効果的な治療戦略があります。したがって、ほとんどのCNS疾患の予後不良は、特に慢性年齢に関連した神経変性障害に関する世界的な懸念であり、平均寿命の平均の増加によりすでに公衆衛生の問題と考えられています。CNS疾患の治療に伴う困難は、少なくとも部分的には、末梢臓器と比較した場合、脳と脊髄の非常に特定の特性に負っています。この点で、CNSは血液脳関門（BBB）によって物理的および化学的に保護されており、本質的な脳の恒常性を維持しながら、ほとんどの治療薬の脳実質への送達を大幅に制限します。一方、組織の再生特性は不足しています。つまり、ニューロンの死をもたらすCNS s辱は永続的な現象であることを意味します。ナノシステムの特定の特性に依存して、CNS疾患の治療を目指してBBBを転置するためのアプローチは、脳の正常な機能を妨げることなくCNSへの治療的送達について報告されています。この章では、脂質ベースのナノ粒子と細胞生産エキソソームを薬物および核酸送達システムとして使用し、そのようなアプローチの原理に関する最新の進歩に取り組み、神経疾患の文脈におけるアプリケーションの最近の例を要約します。前臨床研究で得られた主要な成果とこれらの研究によって特定された傾向は、この分野のさらなる開発のための新しい展望を提供するために強調されているため、研究の領域から臨床分野に移行することができます。

Central nervous system (CNS) diseases constitute a set of challenging pathological conditions concerning diagnosis and therapeutics. For most of these disorders, there is a lack of early diagnosis, biomarkers to allow proper follow-up of disease progression and effective therapeutic strategies to allow a persistent cure. The poor prognosis of most CNS diseases is, therefore, a global concern, especially regarding chronic age-related neurodegenerative disorders, which are already considered problems of public health due to the increasing average of life expectancy. The difficulties associated with the treatment of CNS diseases are owed, at least in part, to very specific characteristics of the brain and spinal cord, when compared to peripheral organs. In this regard, the CNS is physically and chemically protected by the blood-brain barrier (BBB), which, while maintaining essential brain homeostasis, significantly restricts the delivery of most therapeutic agents to the brain parenchyma. On the other hand, regenerative properties of the tissue are lacking, meaning that a CNS insult resulting in neuronal death is a permanent phenomenon. Approaches for transposing the BBB aiming to treat CNS diseases, relying on specific properties of nanosystems, have been reported for therapeutic delivery to CNS without interfering with the normal function of the brain. In this chapter, we address the latest advances concerning the principles of such approaches, employing lipid-based nanoparticles and cell-produced exosomes as drug and nucleic acid delivery systems, and summarize recent example of applications in the context of neurological diseases. Major achievements obtained in preclinical studies and the trends identified by these studies are emphasized to provide new prospects for further developments in this area, thus enabling us to move from the research realm to the clinical arena.