末端系における第一選択のペグビソマント単剤療法の有効性：アクロストディー分析

目的：一次ペグビソマント単剤療法の有効性と安全性を調べる。 設計：AcroStudyから抽出されたデータの遡及的分析（Pegvisomantで治療された末端測量患者のグローバル観察結果研究）。 方法：ペグビソマント単剤療法のインスリン様成長因子1（IGF-1）の正常化の初期の時間が決定されました。IGF-1の正常化を達成した患者の割合と、Pegvisomant単剤療法のIGF-1正常化までの時間の両方を評価しました。 結果：適格な患者には、原発性医学療法（PT）の28人の被験者と、術後治療を受けた補助的なPEGVISOMANT療法の176の対照が含まれていました。IGF-1の正常化は、76.9％（PT）、85.2％（NMT）、78.3％（洗浄）患者（P = NS）で発生しました。IGF-1の正規化の中央値は0.5年（PT）、0.7年（NMT）、0.6年（洗浄）、P = nsでした。生存分析では、Pegvisomant単剤療法で制御される患者の割合は、グループ間で違いはありませんでした。研究侵入時に得られたより高いベースラインIGF-1レベルは、単剤療法のIGF-1正規化の可能性が低いことを予測しました（P = 0.012）。安全データには、皮膚発疹の低い有病率、注射部位反応、可逆的トランスアミナーゼの上昇が含まれます。腫瘍サイズが確認された患者（NMT）が1人いました。 結論：患者の75％以上でIGF-1の正常化につながった、原発療法として、または局所慣行に従って補助療法として投与されたPEGVISOMANT単剤療法。Pegvisomant単剤療法には、以前の観察と一致する好ましい安全性プロファイルがありました。末端系における一次ペグビソマント単剤療法の役割をさらに評価するには、前向きデータが必要です。

OBJECTIVE: To examine the effectiveness and safety of primary pegvisomant monotherapy. DESIGN: Retrospective analysis of data extracted from ACROSTUDY (global observational outcomes study of patients with acromegaly treated with pegvisomant). METHODS: The earliest time to insulin-like growth factor 1 (IGF-1) normalization on pegvisomant monotherapy was determined. Both the proportion of patients who achieved IGF-1 normalization and the time to IGF-1 normalization on pegvisomant monotherapy were assessed. RESULTS: Eligible patients included 28 subjects on primary medical therapy (PT) and 176 controls on adjunctive pegvisomant therapy treated postoperatively, including 43 who were naïve to medical therapy (NMT) and 133 who were previously treated medically and were washed out (WASH). IGF-1 normalization occurred in 76.9% (PT), 85.2% (NMT) and 78.3% (WASH) patients (P = NS). Median times to IGF-1 normalization were 0.5 year (PT), 0.7 year (NMT) and 0.6 year (WASH), P = NS. On survival analysis, the fraction of patients controlled on pegvisomant monotherapy was not different between groups. Higher baseline IGF-1 levels, obtained at study entry, predicted a lower likelihood of IGF-1 normalization on monotherapy (P = 0.012). Safety data include low prevalence of skin rashes, injection site reactions and reversible transaminase elevations. There was one patient (NMT) with a verified increase in tumor size. CONCLUSIONS: Pegvisomant monotherapy, administered either as primary medical therapy or as adjunctive therapy according to local practice, led to IGF-1 normalization in >75% of patients. Pegvisomant monotherapy had a favorable safety profile, consistent with previous observations. Prospective data are needed to further evaluate the role of primary pegvisomant monotherapy in acromegaly.