全身性エリテマトーデスステロイドアンケート（SSQ）の開発：経口ステロイド治療の影響を評価するための新しい患者報告結果ツール

背景：経口グルココルチコイド（ステロイド）は、全身性エリテマトーデス（SLE）の治療の主力ですが、それらの使用はしばしば短期および長期の副作用に関連しています。SLE、臨床医、および支払者の患者との文献レビューと議論に続いて、患者の観点から時間の経過とともにステロイドの副作用と利点を評価するために使用できる包括的なSLE固有のツールが必要であることが特定されました。この研究の目的は、SLE患者の経口ステロイドの使用に関連する一般的な影響（ベースラインの負担）、利点、副作用、および影響を評価するために、患者報告の結果（Pro）尺度を開発することでした。 方法：過去1年間にSLEを受けているSLEの成人またはステロイドを投与された成人が、Conception Elicitation（CE）インタビューに参加するために、6つの米国のリウマチ科慣行から募集された定性的研究プロトコルが開発されました。SLEステロイドアンケート（SSQ）は、CEインタビュー結果と臨床入力に基づいて開発されました。SLEの患者の2番目のグループとの認知デブリーフィングインタビューは、アイテムの内容、明確さ、および関連性を評価しました。SSQは、患者のフィードバック、臨床医のレビュー、および翻訳性評価を使用して洗練されました。プロトコルは、中央独立審査委員会の承認を受けました。 結果：33人の患者（52％中程度の疾患の重症度;現在ステロイドを投与されている58％、平均用量8.7 mg/日）がCEインタビューを完了しました。患者は、ステロイドからの利益、副作用、および影響を報告しました。洗練されたSSQには、ステロイドの用量/期間（4項目）、一般的な影響（ベースライン負担; 19項目）、利点（7項目）、作業/生産性（3項目）、副作用（10項目）、感情（6）を評価する50のアイテムが含まれています。アイテム）、および全体的な満足度（1項目）。 結論：SSQは、食品医薬品局のプロガイダンスに従って堅牢な科学的方法論を使用して開発されたユニークなプロです。ステロイド療法の患者体験を包括的に評価し、SLE患者のステロイドの利点と負担をよりよく理解するように設計されました。

BACKGROUND: Oral glucocorticoids (steroids) are the mainstay of treatment for systemic lupus erythematosus (SLE), but their use is often associated with short- and long-term side effects. Following a literature review and discussions with patients with SLE, clinicians, and payers, a need was identified for a comprehensive SLE-specific tool that can be used to evaluate the side effects and benefits of steroids over time from a patient perspective. The objective of this study was to develop a patient-reported outcome (PRO) measure to assess general impact (baseline burden), benefits, side effects, and impacts associated with the use of oral steroids in patients with SLE. METHODS: A qualitative research protocol was developed in which adults with SLE currently receiving or who had received steroids in the past year were recruited from six US rheumatology practices to participate in concept elicitation (CE) interviews. The SLE Steroid Questionnaire (SSQ) was developed based on CE interview results and clinical input. Cognitive debriefing interviews with a second group of patients with SLE evaluated the content, clarity, and relevance of the items. The SSQ was refined using patient feedback, clinician review, and a translatability assessment. The protocol received central independent review board approval. RESULTS: Thirty-three patients (52% moderate disease severity; 58% currently receiving steroids, mean dose 8.7 mg/day) completed CE interviews. Patients reported benefits, side effects, and impacts from steroids. The refined SSQ contains 50 items assessing steroid dose/duration (4 items), general impact (baseline burden; 19 items), benefits (7 items), work/productivity (3 items), side effects (10 items), emotions (6 items), and overall satisfaction (1 item). CONCLUSION: The SSQ is a unique PRO, developed using robust scientific methodology in accordance with the Food and Drug Administration PRO Guidance. It was designed to comprehensively assess the patient experience with steroid therapy and better understand the benefits and burden of steroids for patients with SLE.