フランスの孤児麻薬価格の決定要因：回帰分析

背景：孤児麻薬法の導入により、利用可能な孤児薬の数が増加しましたが、それらへのアクセスは高価格のためにしばしば制限されています。孤児用薬物への資金提供に関する社会的好みと、価格の設定中に考慮される基準は不明のままです。この研究の目的は、回帰分析を使用してフランスの孤児薬価格の決定要因を特定することを目的としています。 方法：フランスで価格が利用可能になった打ち上げの瞬間に有効な孤児指定を持つすべての薬物が分析に含まれていました。共変量の選択は文献レビューに基づいており、薬物特性（解剖学的治療化学（ATC）クラス、対象集団の年齢）、疾患の特性（重症度、有病率、代替治療オプションの利用可能性）、健康技術評価（HTA）の詳細（実際の利点（AB））、IAB（IAB）スコアー（IAAB）の間での改善が含まれています（IAB）、Commatemort fits fipta and Delief of Delay edlueeコンパレータ、エンドポイントのタイプ）。主なデータソースは、欧州公的評価レポート、HTAレポート、欧州医薬品の孤児指定に関する意見の要約、および麻薬と関税のフランスの保険データベースでした。一般化された回帰モデルは、年間治療コストと選択された共変量との関連をテストするために開発されました。 結果：合計68個の薬が含まれていました。平均年間治療費は96,518ユーロでした。単変量解析では、ATCクラス（p = 0.01）、代替治療オプション（p = 0.02）の可用性（p = 0.02）および有病率（p = 0.02）は、年間コストと有意な相関を示しました。多変量解析では、年間コストと代替治療オプションの利用可能性、ATCクラス、IABスコア、重要な臨床試験の比較の種類、およびHTAと商業化の間の商業化の日付と遅延との間に有意な関連性が示されました。 結論：孤児の薬物価格設定は多変量現象です。薬物価格と研究された属性との間の複雑な関連性は、支払者が孤児の薬物価格を設定する際に意思決定に複数の変数を統合することを示しています。研究結果の解釈は、小さなサンプルサイズと複雑なデータ構造によって制限されます。

BACKGROUND: The introduction of the orphan drug legislation led to the increase in the number of available orphan drugs, but the access to them is often limited due to the high price. Social preferences regarding funding orphan drugs as well as the criteria taken into consideration while setting the price remain unclear. The study aimed at identifying the determinant of orphan drug prices in France using a regression analysis. METHODS: All drugs with a valid orphan designation at the moment of launch for which the price was available in France were included in the analysis. The selection of covariates was based on a literature review and included drug characteristics (Anatomical Therapeutic Chemical (ATC) class, treatment line, age of target population), diseases characteristics (severity, prevalence, availability of alternative therapeutic options), health technology assessment (HTA) details (actual benefit (AB) and improvement in actual benefit (IAB) scores, delay between the HTA and commercialisation), and study characteristics (type of study, comparator, type of endpoint). The main data sources were European public assessment reports, HTA reports, summaries of opinion on orphan designation of the European Medicines Agency, and the French insurance database of drugs and tariffs. A generalized regression model was developed to test the association between the annual treatment cost and selected covariates. RESULTS: A total of 68 drugs were included. The mean annual treatment cost was €96,518. In the univariate analysis, the ATC class (p = 0.01), availability of alternative treatment options (p = 0.02) and the prevalence (p = 0.02) showed a significant correlation with the annual cost. The multivariate analysis demonstrated significant association between the annual cost and availability of alternative treatment options, ATC class, IAB score, type of comparator in the pivotal clinical trial, as well as commercialisation date and delay between the HTA and commercialisation. CONCLUSION: The orphan drug pricing is a multivariate phenomenon. The complex association between drug prices and the studied attributes and shows that payers integrate multiple variables in decision making when setting orphan drug prices. The interpretation of the study results is limited by the small sample size and the complex data structure.