万能のコストシェアリングアプローチは、適切な薬の使用を奨励していますか？さまざまなコスト共有に関連する公平性と倫理に関する円卓会議

背景: 患者が自己負担額または共同保険の自己負担額 (OOP) を支払う階層型医薬品集は、コストを管理し、より効率的な医療資源の使用を促進するために使用されます。医薬品集の階層は通常、患者に対する医学的妥当性ではなく、治療費に基づいています。費用分担は、治療遵守と健康成果に意図しない結果をもたらす可能性があります。より高価で上位の医薬品の使用は、有効性の欠如または副作用による治療の失敗、患者の臨床的または遺伝的特徴、潜在的な副作用を避けたいという患者の好み、または投与経路に基づく患者の好みなど、さまざまな要因が原因である可能性があります。たとえば、関節リウマチの患者は、より経済的負担が大きい上位の腫瘍壊死因子アルファ阻害剤の保険適用を受ける前に、低コストのジェネリック治療に失敗しなければならない場合があります。個々の患者の特徴が高額な治療につながる場合、患者の費用分担を増やすことの容認可能性に関する利害関係者の見解はほとんどわかっていません。目的: 薬局給付における変動費負担に関連するトレードオフを特定し、議論すること。方法: 薬局給付における変動費負担に関連するトレードオフを議論するために、患者、支払者、雇用者の代表者 (パネリスト) による専門家円卓会議を開催しました。パネリストは、倫理フレームワーク、保険数理分析、法的レビュー、健康保険、雇用者、患者の意見を代表する利害関係者の視点など、背景となるホワイトペーパーを検討しました。ケーススタディを使用して、パネリストは、(a) より高い費用負担を要求することがより (またはより) 受け入れられる場合、(b) 患者、すべての保険加入者、雇用者にわたる経済的負担の最適な分配、(c) 自己負担費用を医学的に適切な治療と一致させるための既存の障壁と潜在的な解決策について検討するように求められました。結果: パネリストは、高額な治療の使用が段階的治療 (6 = 受け入れられない、9 = どちらでもない、2 = 受け入れられる) や診断結果 (5 = 受け入れられない、10 = どちらでもない、2 = 受け入れられる) などの生物学的理由によるものである場合、患者の自己負担額が高くなることは最も受け入れられないと感じました。対照的に、パネリストは、治療の選択が副作用リスクを回避する好み (1 = 受け入れられない、3 = どちらでもない、13 = 受け入れられる) や投与経路/頻度 (1 = 受け入れられない、1 = どちらでもない、15 = 受け入れられる) に基づいている場合、患者の自己負担額が高くなることはより受け入れられると感じました。議論から 5 つの指針が浮かび上がりました。患者が低コストの治療法を試して効果がなかった場合、高額な治療のメリットは確実かつ有意であり、治療間のコスト差はメリットの向上と釣り合いが取れており、不運によるペナルティは軽減され、費用分担の差は最小限に抑えられるべきであり、なくすべきではありません。結論: 患者の自己負担額は、適切な薬と不適切な薬の両方の使用に影響を与える可能性があります。この研究では、同じまたは類似の病状の患者が異なる自己負担額を負担することがより許容される（またはより許容されない）場合を決定するための 5 つの指針を特定しました。ケアと患者の費用負担の整合を妨げる障壁が存在します。患者の費用負担と適切なケアの整合を促進するポリシーが必要です。開示: この円卓会議の資金は、全米薬剤師会議 (NPC) から提供されました。Graff と Dubois は NPC に雇用されています。Shih は、この研究の時点で NPC に雇用されていました。Barker、Dieguez、Sherman、および Larson は、この研究への参加に対してコンサルティング料を受け取りました。Larson はまた、この研究以外で複数の大手製薬会社から助成金やその他の支払いを受けたと報告しています。NPC の従業員は、ホワイト ペーパーの著者と協力して研究デザインを開発し、ケース スタディを選択しました。円卓会議は Dubois が進行役を務め、会議の要約と原稿は Graff と Shih が執筆し、円卓会議の参加者全員が修正を加えました。この記事の要旨は、以前に以下の会議でポスター発表されています。薬局給付の設計における患者中心主義と薬剤費のバランスに関する利害関係者の視点。発表場所：Academy of Managed Care Pharmacy 27th Annual Meeting & Expo、カリフォルニア州サンディエゴ、2015 年 4 月 8 日。処方薬給付の設計における効率性と公平性の検討：医療上適切な薬剤への患者のアクセスを改善し、薬剤費を管理するためのバランスのとれたアプローチの模索。発表場所：AcademyHealth Annual Research Meeting、ミネソタ州ミネアポリス、2015 年 6 月 15 日。研究のコンセプトと設計は、Shih、Dubois、Graff と Barker および Dieguez が担当しました。Barker と Dieguez がデータ収集を主導し、Graff、Shih、Dubois が支援しました。データ解釈は、Shih、Larson、Sherman、Graff が Dubois の支援を受けて実施しました。原稿は、他の著者の協力を得て、Graff と Shih によって執筆および改訂されました。

BACKGROUND: Tiered formularies, in which patients pay copays or coinsurance out-of-pocket (OOP), are used to manage costs and encourage more efficient health care resource use. Formulary tiers are typically based on the cost of treatment rather than the medical appropriateness for the patient. Cost sharing may have unintended consequences on treatment adherence and health outcomes. Use of higher-cost, higher-tier medications can be due to a variety of factors, including unsuccessful treatment because of lack of efficacy or side effects, patient clinical or genetic characteristics, patient preferences to avoid potential side effects, or patient preferences based on the route of administration. For example, patients with rheumatoid arthritis may be required to fail low-cost generic treatments before obtaining coverage for a higher-tier tumor necrosis factor alpha inhibitor for which they would have a larger financial burden. Little is known about stakeholders' views on the acceptability of greater patient cost sharing if the individual patient characteristics lead to the higher-cost treatments. OBJECTIVE: To identify and discuss the trade-offs associated with variable cost sharing in pharmacy benefits. METHODS: To discuss the trade-offs associated with variable cost sharing in pharmacy benefits, we convened an expert roundtable of patient, payer, and employer representatives (panelists). Panelists reviewed background white papers, including an ethics framework; actuarial analysis; legal review; and stakeholder perspectives representing health plan, employer, and patient views. Using case studies, panelists were asked to consider (a) when it would be more (or less) acceptable to require higher cost sharing; (b) the optimal distribution of financial burdens across patients, all plan members, and employers; and (c) the existing barriers and potential solutions to align OOP costs with medically appropriate treatments. RESULTS: Panelists felt it was least acceptable for patients to have greater OOP costs if the use of the higher-cost treatment was due to biological reasons such as step therapy (6 = unacceptable, 9 = neutral, 2 = acceptable) or diagnostic results (5 = unacceptable, 10 = neutral, and 2 = acceptable). In contrast, panelists felt it was more acceptable for patients to pay greater OOP costs when treatment choice was based on preferences to avoid a side-effect risk (1 = unacceptable, 3 = neutral, and 13 = acceptable) or the route/frequency of administration (1 = unacceptable, 1 = neutral, and 15 = acceptable). Five guiding principles emerged from the discussion: When patients have tried lower-cost therapies unsuccessfully, the benefits of higher-cost treatments were certain and significant, the cost difference between treatments was aligned with improved benefits, and penalties due to bad luck were mitigated, then cost-sharing differences should be minimized but not eliminated. CONCLUSIONS: Patient OOP costs can affect the use of both inappropriate and appropriate medications. This study identified 5 guiding principles to determine when it was more (or less) acceptable for patients with the same or similar conditions to have different OOP costs. Barriers that hinder the alignment of care and patient cost sharing exist. Policies that facilitate the alignment of patient cost sharing with appropriate care are needed. DISCLOSURES: Funding for this roundtable was provided by the National Pharmaceutical Council (NPC). Graff and Dubois are employed by the NPC. Shih was employed by the NPC at the time of this study. Barker, Dieguez, Sherman, and Larson received consulting fees for participation in this study. Larson also reports receiving grants and other payment from multiple major pharmaceutical manufacturers outside of this study. The NPC employees developed the study design and chose the case studies in collaboration with the white paper authors. The roundtable was facilitated by Dubois, and the meeting summary and manuscript were written by Graff and Shih, with revisions by all roundtable participants. The abstract for this article was previously presented as a poster at the following meetings: Stakeholder perspectives on balancing patient-centeredness and drug costs in the design of pharmacy benefits. Presented at: Academy of Managed Care Pharmacy 27th Annual Meeting & Expo; San Diego, California; April 8, 2015. Considering efficiency and fairness in the design of prescription drug benefits: seeking a balanced approach to improve patient access to medically appropriate medication and manage drug costs. Presented at: AcademyHealth Annual Research Meeting; Minneapolis, Minnesota; June 15, 2015. Study concept and design were contributed by Shih, Dubois, and Graff, along with Barker and Dieguez. Barker and Dieguez took the lead in data collection, assisted by Graff, Shih, and Dubois. Data interpretation was performed by Shih, Larson, Sherman, and Graff, with assistance from Dubois. The manuscript was written and revised by Graff and Shih, with assistance from the other authors.