マルチモーダル療法で治療された小児の非定型テラトイド/ラブドイド腫瘍：手術後の前払い放射線療法の必要性

背景：非定型テラトイド/ラブドイド腫瘍（ATRT）は、非常に悪性小児脳腫瘍であり、陰気な予後があります。ATRTの小児におけるマルチモーダル療法の有効性を評価しました。 手順：2005年から2014年の間にマルチモーダル療法を受けた頭蓋ATRTと診断された9人の子供は、放射線療法（RT）、全身化学療法（CT）、および高用量化学療法/STEM細胞移植（HDCT/SCT）を含む外科的切除を含みました。遡及的に分析しました。診断時の年齢の中央値は32か月でした。初期治療には、8人の患者（88％）の手術（88％）、すべてのCT（100％）、8人のRT（88％）、7人でHDCT/SCTが含まれていました（78％）。 結果：生存者の追跡期間の中央値は21か月でした。2年間の進行率は66.7％でした。2人の患者は、診断後4および17か月後に進行しました。手術やRTの遅れたCTを含むマルチモーダル治療を受けました。もう1つは手術を受け、RTなしでCTを前払いしました。2年間のイベントのない生存率と全生存率は、それぞれ46.7％と62.2％でした。グレード3以上の血液学的毒性は、HDCT/SCTで治療された6人の患者と頭蓋脊髄照射を受けた2人で観察されました。死亡は、CTおよびHDCT/SCT後の敗血症および急性呼吸不全による進行性疾患（n = 2）および治療関連毒性（n = 2）に起因していました。 結論：Upfront RTと組み合わせた最大の安全切除は、ATRT患者の延長の無増悪生存のための合理的なマルチモーダル治療です。さらなる研究は、HDCT/SCTやRTフィールドの強度など、治療毒性を減らすための最適なパラメーターを決定するのに役立つ可能性があります。

BACKGROUND: Atypical teratoid/rhabdoid tumor (ATRT) is a rare malignant pediatric brain tumor with a dismal prognosis. We evaluated the efficacy of multimodal therapy in children with ATRT. PROCEDURE: Nine children diagnosed with cranial ATRT, who received multimodal therapy between 2005 and 2014, including surgical resection followed by radiotherapy (RT), systemic chemotherapy (CT), and high-dose chemotherapy/stem cell transplantation (HDCT/SCT), were analyzed retrospectively. The median age at diagnosis was 32 months. Initial treatment included surgery in eight patients (88%), CT in all (100%), RT in eight (88%), and HDCT/SCT in seven (78%). RESULTS: The median follow-up period for survivors was 21 months. The 2-year progression-free rate was 66.7%. Two patients had progression 4 and 17 months after diagnosis. One received multimodal treatment, including surgery and upfront CT with delayed RT; the other underwent surgery and upfront CT without RT. The 2-year event-free survival and overall survival rates were 46.7% and 62.2%, respectively. Hematologic toxicity of grade 3 or more was observed in six patients treated with HDCT/SCT and two who underwent craniospinal irradiation. Deaths were attributed to progressive disease (n = 2) and treatment-related toxicity (n = 2) from sepsis and acute respiratory failure after CT and HDCT/SCT. CONCLUSIONS: Maximal safe resection in conjunction with upfront RT is a reasonable multimodal treatment in patients with ATRT for prolonging progression-free survival. Further research may help determine the optimal parameters for reducing treatment toxicity, such as intensity of HDCT/SCT and the RT field.