非アコグベータペゴルの投与後モニタリングのための、選択された1段階活性化部分トロンボプラスチン時間ベースの凝固アッセイと2つの発色アッセイの資格

非標識：Essentials NonAcog Beta Pegol（N9-GP）は、拡張された半減期、組換えヒューマン因子IX（FIX）です。N9-GP回復のために、1段の凝固（OSC）および発色症修正活性アッセイを評価しました。OSCSTA®-cephascreen®、Rox FixおよびBiophen Fix Chromogenic AssaysはN9 -GPの資格がありました。他の拡張された半減期因子製品は、承認前に同様の方法で評価する必要があります。 概要：背景ノンアコグベータペゴル（N9-GP）は、血友病B患者の出血エピソードの予防と治療のために開発中の拡張半減期のグリコペギル化組換えヒューマン因子IXです。N9-GPを含む組換え固定産物の回復を測定するために、1段階の凝固アッセイを使用すると、かなりの試薬依存性の変動が観察されています。N9-GP回復を測定するための1段階の凝固および発色症の選択アクティビティアッセイを選択する資格を取得する目的。方法1段階の凝固アッセイの精度と精度（STA-CHEPHASCREENを活性化した部分トロンボプラスチン[APTT]試薬）およびROX因子IXおよびBiophen因子IX Chromogenic Assaysを測定するためのN9-GP回復を測定するためのN9-GP回復を測定しました。さまざまな機器を含むサイト固有のアッセイセットアップ。3つの異なる試薬楽器システム、許容可能なアッセイ内およびアッセイ間精度、精度、希釈の完全性、試薬の堅牢性と凍結融解、短期サンプルの安定性で認定された3つの修正活動アッセイのそれぞれの結果が実証されました。Sta-cephaspreenアッセイは、3つの資格サイトのいずれかで限られた報告可能な範囲を示し、Biophen因子IXアッセイは、3つの資格サイトのいずれかで疑わしいローエンドの感度を示しました。個々の研究室は、アッセイの報告可能な範囲を調整することにより、これらの制限を説明します。したがって、これらの発見は、それぞれのアッセイの資格に影響を与えるとは見なされません。結論STA-Chasphascreen APTT試薬、ROX因子IX発色アッセイ、およびBiophen因子IX発色アッセイを使用した1段階凝固アッセイは、3.2％（0.109 m）柑橘類のヒト血漿でN9-GPの測定に適格であると考えられています。

UNLABELLED: Essentials Nonacog beta pegol (N9-GP) is an extended half-life, recombinant human factor IX (FIX). One-stage clotting (OSC) and chromogenic FIX activity assays were assessed for N9-GP recovery. OSC STA® -Cephascreen® , ROX FIX and BIOPHEN FIX chromogenic assays were qualified for N9-GP. Other extended half-life factor products should be assessed in a similar way prior to approval. SUMMARY: Background Nonacog beta pegol (N9-GP) is an extended half-life, glycoPEGylated recombinant human factor IX that is under development for the prophylaxis and treatment of bleeding episodes in hemophilia B patients. Considerable reagent-dependent variability has been observed when one-stage clotting assays are used to measure the recovery of recombinant FIX products, including N9-GP. Objective To qualify select one-stage clotting and chromogenic FIX activity assays for measuring N9-GP recovery. Methods The accuracy and precision of the one-stage clotting assay (with the STA-Cephascreen activated partial thromboplastin [APTT] reagent) and the ROX Factor IX and BIOPHEN Factor IX chromogenic assays for measuring N9-GP recovery were assessed in N9-GP-spiked hemophilia B plasma samples in a systematic manner at three independent sites, with manufacturer-recommended protocols and/or site-specific assay setups, including different instruments. Results For each of the three FIX activity assays qualified on five different reagent-instrument systems, acceptable intra-assay and interassay accuracy and precision, dilution integrity, reagent robustness and freeze-thaw and short-term sample stabilities were demonstrated. The STA-Cephascreen assay showed a limited reportable range at one of the three qualification sites, and the BIOPHEN Factor IX assay showed suspect low-end sensitivity at one of the three qualification sites. An individual laboratory would account for these limitations by adjusting the assay's reportable range; thus, these findings are not considered to impact the respective assay qualifications. Conclusion The one-stage clotting assay with the STA-Cephascreen APTT reagent, the ROX Factor IX chromogenic assay and the BIOPHEN Factor IX chromogenic assay are considered to be qualified for the measurement of N9-GP in 3.2% (0.109 m) citrated human plasma.