Lambert-Eaton症候群の3,4-ジアミノピリジンリン酸の経験：症例報告

理論的根拠：3,4-ジアミノピリジンリン酸（3,4-dapp）で治療された非麻痺ランバートエアチン筋症症候群の影響を受けた7人の患者（4人の男性と3人の女性）に関する経験を報告するためにステロイド。 患者の懸念：患者は特定の時点で評価されています（つまり、つまり、ベースライン、および過去5年間の追跡調査）、神経学的検査、シナプス前電圧標準化Cav2.1（P/Qタイプ）カルシウムイオンチャネル（VGCC）の投与量に対する自己抗体、最大の自発的努力、定量的筋無力症（QMG）および日常生活スケールの活動、および自律神経系の関与評価後の化合物筋肉活動電位（CMAP）の振幅の増加に焦点を当てた神経生理学的評価。 結果：7人の患者のうち5人が、過去5年間のフォローアップで臨床的改善を提示しました。それらのうち2は、最大投与量で3,4-Dappのみを摂取することを改善しましたが、残りのプレドニゾンやアザチオプリンなどの併用薬を受け取った残りの薬物は摂取しました。しかし、臨床的改善は統計的に有意ではありませんでした。患者の誰もが、一時的な顎と眼窩周囲の感覚異常を訴える重度の有害事象を報告していません。QMGと薬物薬物療法の種類（P = .028）の間に有意な関連が現れました。実際、3,4-DAPPおよびプレドニゾンで治療された3人の被験者すべてで臨床状態の改善が観察されました。 結論：この研究では、筋肉の強さに対する3,4-DAPP治療効果を確認しますが、自律神経系の関与と深い腱反射の再出現に関する薬物有効性の軽微な証拠が実証されています。プレドニゾンに関連付けられた4-DAPP。

RATIONALE: To report our experience on 7 patients (4 males and 3 females), affected by nonparaneoplastic Lambert-Eaton myasthenic syndrome, treated with 3,4-diaminopyridine phosphate (3,4-DAPP) either alone or in combination with other immunosuppressants or steroids. PATIENT CONCERNS: Patients have been evaluated at specific timepoints (ie, baseline and last 5 year follow-up), with neurological examination, autoantibodies against presynaptic voltage-gated Cav2.1 (P/Q type) calcium ion channel (VGCC) dosage, neurophysiological evaluation focusing on the increased amplitude of the compound muscle action potential (cMAP) after maximum voluntary effort, quantitative myasthenia gravis (QMG) and activities of daily living scales, and autonomic nervous system involvement evaluation. OUTCOMES: Five out of 7 patients presented a clinical improvement persisting at last 5-year follow-up; 2 out of them improved taking only 3,4-DAPP at the maximal dosage, whereas the remaining received concomitant medications, such as prednisone and azathioprine. However, the clinical amelioration was not statistically significant. No one of the patients reported severe adverse events, except one, complaining of transient chin and perioral paresthesias. A significant association between QMG and the type of pharmacological drugs therapy (P = .028) emerged. Indeed, we observed an improvement of the clinical condition in all 3 subjects treated with 3,4-DAPP and prednisone. CONCLUSIONS: In this study, we confirm 3,4-DAPP treatment efficacy on muscle strength, but minor evidence of drug effectiveness have been demonstrated on the autonomic nervous system involvement and on the deep tendon reflexes reappearance, a part from patients who received 3,4-DAPP associated to prednisone.