[重度の血友病の成人患者におけるブレークスルー出血A三次予防の低および中用量のFVIIIを受けている：特徴と影響因子]

目的：重度の血友病A（SHA）の成人患者の突破口の特徴を調査することは、三次予防のために低用量および中用量のFVIIIを受け、治療の結果に影響する要因を調査します。 方法：SHAを受けた第49人の患者（平均年齢31.53〜7.33歳）は、三次予防FVIII治療を受けた患者を低用量群（n = 15）および中用量群（n = 34）に分けました。臨床出血の表現型（pre？ajbr）、72時間のfviiiトラフ活動、血友病（FISH）の機能的独立性スコアを含むデータは、すべての患者で記録され、血液炎スチュワードアプリを使用して出血エピソードと治療データを記録しました。すべての患者が少なくとも6か月間フォローアップされました。 結果：低用量および中用量のグループでは、関節出血（AJBR）エピソードの数は年間18.79∓13.03および9.28∓7.02（p = 0.016）であり（p = 0.016）、自発出血の割合はそれぞれ75.0％および47.7％でした。標的関節の患者の割合は80％および44％であり、標的関節出血は59％と41％で発生し、0〜12時間の予防注射後に白内障出血が発生し、40.08 Hおよび46.08 Hのブレークスルー出血時間の中央値がある患者の4.86％および5.18％が発生しました。72時間のFVIIIトラフ活動<1％の患者の割合は、2つのグループでそれぞれ44.4％および34.8％でした。AJBRは、消費された予防用量（r = -0.57、p = 0.000、n = 49）および魚と負の相関がありましたが、2つのグループのPre-AJBRと正の相関がありました（p <0.05）。 結論：低用量および中用量のFVIIIを伴う三次予防は、SHAの中国人成人患者の関節疾患の進行を防ぐという目標を達成するのに十分ではありません。予防的用量は治療効果に影響を与える最も重要な要因ですが、他の非因子アプローチも治療の有効性を改善するのに役立つ可能性があります。

OBJECTIVE: To investigate the characteristics of breakthrough bleeding in adult patients with severe hemophilia A (SHA) receiving low- and intermediate-dose FVIII for tertiary prophylaxis and explore the factors affecting the outcomes of the treatment. METHODS: Forty-nine patients (mean age 31.53∓7.33 years) with SHA receiving tertiary prophylaxis FVIII treatment were divided into low-dose group (n=15) and intermediate-dose group (n=34). The data including clinical bleeding phenotype (Pre?AJBR), 72 h FVIII trough activity, and Functional Independence Score in Hemophilia (FISH) were recorded in all the patients, and Hemophilia Steward APP was used to record the bleeding episode and the treatment data. All the patients were followed up for at least 6 months. RESULTS: In the low-dose and intermediate-dose groups, the number of joint bleeding (AJBR) episodes were 18.79∓13.03 and 9.28∓7.02 per year (P=0.016), and the proportions of spontaneous bleeding were 75.0% and 47.7%, respectively. The proportions of patients with target joint were 80% and 44%, target joint bleeding occurred in 59% and 41%, and cataract bleeding after 0-12 h of prophylactic injection occurred in 4.86% and 5.18% of the patients with a median breakthrough bleeding time of 40.08 h and 46.08 h (P=0.008), respectively. The proportions of patients with 72 h FVIII trough activity <1% were 44.4% and 34.8% in the two groups, respectively. AJBR was negatively correlated with the preventive dose consumed (r=-0.57, P=0.000, n=49) and FISH, but positively correlated with Pre-AJBR in the two groups (P<0.05). CONCLUSION: Tertiary prophylaxis with low- and intermediate-dose FVIII is not sufficient to achieve the goal of preventing progression of joint disease in Chinese adult patients with SHA. Although the prophylactic dose is the most important factor to affect the treatment efficacy, other non-factor approaches may also help to improve the efficacy of the treatment.