米国での拡大アクセスの改善：施設内審査委員会の役割

背景：FDAにより、深刻または即座に生命を脅かす病気の患者は、「拡張されたアクセス」プログラムを通じて臨床試験以外での治験医療製品を使用できます。拡張されたアクセスを申請するプロセスがあまりにも面倒であるという批判に応えて、ここ数年で多数の変更が加えられてきました。これらは主にFDAと製薬業界に焦点を当てていますが、施設内審査委員会（IRB）は、ソーヘイブを行う時間がない場合を除き、拡張されたアクセスプロトコルを承認する必要があります。パイロット研究を実施して、米国から公開されているIRBポリシーのサンプルをレビューして、これらのエンティティが拡張アクセスを処理する方法を調査しました。 方法：私たちは、米国で運営されているIRBのために公開されているポリシーを見つけるためにオンライン検索を実行し、便利なサンプリング戦略を利用して、特定した最初の100の適格なポリシーを選択しました。 結果：レビューされた95のポリシーのうち、過半数（92.6％、n = 88）には、単一の患者の緊急要求の非緊急拡張アクセスおよび/または拡張アクセスを参照する言語が含まれていました。これらの88のポリシーのうち、11.4％（n = 19）は、非緊急の単一患者拡張アクセス要求を処理するための詳細な手順を明示的に指定していませんでした。非緊急事態の状況でアクセスの拡大に言及した88のポリシーのうち、11.5％は、当時の規則と同様に、完全なIRBレビューが必要かどうかを明示的に指定しませんでした。これらのポリシーの他の側面にはかなりのばらつきがありました。たとえば、患者に調査製品の使用に請求したり、拡張されたアクセスからのデータを使用したりしました。 結論：パイロットの調査結果に基づいて、拡張されたアクセスに関するIRBポリシーは大きく異なります。拡張されたアクセスに関するIRBポリシーを見つけ、解釈し、理解することはしばしば困難です。これが臨床試験以外の研究製品への患者のアクセスにどの程度悪影響を与えるかどうか、そしてどの程度影響を与えるかを判断するには、さらなる研究が必要です。

BACKGROUND: The FDA allows patients with a serious or immediately life-threatening illness to use investigational medical products outside of clinical trials through its "expanded access" program. In response to criticism that the process to apply for expanded access is too onerous, numerous changes have been made over the last few years. These have been largely focused on the FDA and the pharmaceutical industry, while institutional review boards (IRBs)-which must approve expanded access protocols, except in emergencies when there is not time to do so-have remained relatively unstudied. We conducted a pilot study to review a sample of publicly available IRB policies from the United States to investigate how these entities handle expanded access. METHODS: We performed an online search to find publicly available policies for IRBs operating in the United States, utilizing a convenience sampling strategy, selecting the first 100 eligible policies we identified. RESULTS: Of the 95 policies reviewed, the majority (92.6%, n = 88) contained language referencing nonemergency expanded access and/or expanded access for emergency requests for a single patient. Of these 88 policies, 11.4% (n = 19) did not explicitly specify detailed procedures for handling nonemergency single-patient expanded access requests. Of the 88 policies that mentioned expanded access in nonemergency situations, 11.5% did not explicitly specify whether full IRB review was required, as was the rule at that time. There was considerable variation in other aspects of these policies, including charging patients for use of investigational products and the use of data from expanded access. CONCLUSIONS: Based on the findings of our pilot, IRB policies on expanded access vary considerably. It is often difficult to find, interpret, and understand IRB policies on expanded access. Further research is needed to determine if and to what extent this negatively impacts patient access to investigational products outside of clinical trials.