血友病およびその他の出血障害の新しい治療法

血友病とフォン・ウィルブランド病は、最も一般的な先天性出血障害です。これらの障害の治療は、出血を防止または治療するための欠落している凝固因子の置換に焦点を合わせています。止血に関する新しい技術と洞察は、血友病とフォン・ウィルブランド病の多くの有望な新しい治療法の開発を推進しています。Zymogen様因子IXAおよびXA分子を含む新興バイパス剤が発生しており、血友病Aおよび阻害剤を患っている人の第3相試験での二重特異性抗体であるエミシズマブが実証されています。組織因子の経路阻害剤、タンパク質C/S系、およびアンチトロンビンは、止血バランスを変化させるための発達中の新規化合物の標的であり、修飾因子VIII分子を使用した新しいアプローチを変化させています。組換えフォンウィルブランドファクター（VWF）製品が承認されており、ユニークなVWFマルチマーコンテンツを備えており、因子VIIIは含まれていません。これらの新しいアプローチは、先天性出血障害における出血の予防と治療のためのより良い投与経路、投与レジメンの改善、およびより良い有効性を提供する可能性があります。

Hemophilia and von Willebrand disease are the most common congenital bleeding disorders. Treatment of these disorders has focused on replacement of the missing coagulation factor to prevent or treat bleeding. New technologies and insights into hemostasis have driven the development of many promising new therapies for hemophilia and von Willebrand disease. Emerging bypass agents including zymogen-like factor IXa and Xa molecules are in development and a bispecific antibody, emicizumab, demonstrated efficacy in a phase 3 trial in people with hemophilia A and inhibitors. Tissue factor pathway inhibitor, the protein C/S system, and antithrombin are targets of novel compounds in development to alter the hemostatic balance and new approaches using modified factor VIII molecules are being tested for prevention and eradication of inhibitor antibodies in hemophilia A. The first recombinant von Willebrand factor (VWF) product has been approved and has unique VWF multimer content and does not contain factor VIII. These new approaches may offer better routes of administration, improved dosing regimens, and better efficacy for prevention and treatment of bleeding in congenital bleeding disorders.