有効性と有効性の臨床試験

比較的短い期間、有利な条件下で最適に選択された患者の治療を評価する有効性試験は、マーケティングの規制当局の承認を得るために必要です。対照的に、有効性試験は、典型的な治療レジメンに合ったフォローアップ期間を伴う実際の条件で患者のスペクトルにわたって治療をテストし、最終的に治療を受ける可能性のある患者の薬物効果に関する重要な情報を提供します。初期の有効性試験成分が肯定的である場合、有効性と有効性の試験を2成分「有効効率（E2E）試験」に統合する研究デザインを提案しました。試行コンポーネント。ただし、有効性と有効性にも同時に対処することで、総研究期間をさらに短縮できると考えています（EE2）。EE2試験は有効性を厳密に示しますが、有効性試験の幅広い包含特性を使用します。EE2設計を使用した研究の例、緊急治療における最初の評価と治療中の即時の心筋代謝増強）試験が提供されます。

Efficacy trials, which assess treatments in optimally selected patients under advantageous conditions for relatively short time periods, are necessary to gain regulatory approval for marketing. In contrast, effectiveness trials, which test treatments across a spectrum of patients in real-world conditions with follow-up periods that match typical treatment regimens, provide critical information on drug effects in those patients who may ultimately receive the treatment. We previously proposed a study design that integrates efficacy and effectiveness trials into a 2-component "efficacy-to-effectiveness (E2E) trial," in which if the initial efficacy trial component is positive, then the trial immediately and seamlessly transitions to the effectiveness trial component. However, we believe that total study duration could be even further shortened by simultaneously addressing efficacy and effectiveness too (EE2). An EE2 trial rigorously demonstrates efficacy, but uses broad inclusion characteristics of effectiveness trials. An example of a study using EE2 design, the IMMEDIATE (Immediate Myocardial Metabolic enhancement During Initial Assessment and Treatment in Emergency Care) trial, is provided.