進行性ハンチントン病患者の評価尺度：UHDRSとUHDRS-FAPの比較

背景：ハンティントン病の標準的な臨床評価ツールは、統一されたハンティントン病の評価尺度（UHDRS）です。高度なハンチントン病の天井とUHDRの床の影響を患っている患者では、変化の検出を妨げます。したがって、UHDRS-for先行患者（UHDRS-FAP）は、後期段階のハンティントン病の患者向けに設計されています。 目的：この横断的研究は、UHDRSファップがUHDRSよりも進行性ハンチントン病の患者間でよりよく区別できるかどうかを調べることを目的としています。 方法：制度化またはデイケアを受けた40人の患者が、UHDR、UHDRS FAP、およびケア依存症の尺度（CD）で評価されました。ハンティントン病の重症度は、総機能能力（TFC）によって定義されました。Mann-Whitney Uテストを使用して、UHDR、UHDRS-FAP、およびCDSのすべてのドメインに対して、連続したTFCステージ間の比較が実行されました。 結果：UHDRS-FAPおよびUHDRSのモータースコアは、ステージ4と比較してTFCステージ5のスコアが大幅に悪化した唯一のサブスケールでした。TFCステージ4-5では、UHDRS-FAPモータースコアの範囲はより広く、標準的なものでした。測定の誤差は低く、効果サイズrはUHDRSモータースコアよりも高かった。CDSは、すべてのTFC段階で大幅に減少しました。 結論：我々の結果は、UHDRS-FAPモータースコアがUHDRSモータースコアよりも重度のハンチントン病の患者間でよりよく区別される可能性があることを示唆しています。したがって、UHDRS-FAPモータースコアは、疾患モニタリングを改善するためにUHDRSモータースコアよりも優れた機器であり、その後、長期ケア施設で進行したハンティントン疾患の患者のケアになります。

BACKGROUND: The standard clinical assessment tool in Huntington's disease is the Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). In patients with advanced Huntington's disease ceiling and floor effects of the UHDRS hamper the detection of changes. Therefore, the UHDRS-For Advanced Patients (UHDRS-FAP) has been designed for patients with late-stage Huntington's disease. OBJECTIVES: This cross-sectional study aims to examine if the UHDRS-FAP can differentiate better between patients with advanced Huntington's disease than the UHDRS. METHODS: Forty patients, who were institutionalized or received day-care, were assessed with the UHDRS, UHDRS-FAP, and Care Dependency Scale (CDS). The severity of Huntington's disease was defined by the Total Functional Capacity (TFC). Comparisons between consecutive TFC stages were performed for all domains of the UHDRS, UHDRS-FAP, and CDS using Mann-Whitney U tests. RESULTS: The motor scores of the UHDRS-FAP and UHDRS were the only subscales with significantly worse scores in TFC stage 5 compared to stage 4. In TFC stages 4-5, the range of the UHDRS-FAP motor score was broader, the standard error of measurement was lower, and the effect size r was higher than for the UHDRS motor score. The CDS declined significantly across all TFC stages. CONCLUSIONS: Our results suggest that the UHDRS-FAP motor score might differentiate better between patients with severe Huntington's disease than the UHDRS motor score. Therefore, the UHDRS-FAP motor score is potentially a better instrument than the UHDRS motor score to improve disease monitoring and, subsequently, care in patients with advanced Huntington's disease in long-term care facilities.