日本でHLH-2004プロトコルを使用して治療された血液細細胞リンパ酸化細胞症の子供の転帰

集中的な化学療法および免疫療法の最近の進歩は、血液細細胞リンパ管細胞症（HLH）の結果に寄与しています。ただし、子供のHLHの予後はHLHサブタイプによって異なります。日本では、二次HLH、特にエプスタインバーウイルス関連HLH（EBV-HLH）が最も一般的なHLHサブタイプです。HLHの予後は近年改善されています。ここでは、日本でHLH-2004プロトコルで治療された73人の患者を対象とした前向き研究を実施しました。EBV-HLH、家族性HLH（FHL）、およびHLHは、それぞれ41、9、および23人の患者で見られました。HLH-2004治療後の耐性または再発疾患の患者およびFHL患者は、造血幹細胞移植（HSCT）を受けました。初期療法後の誘導率は58.9％であり、すべての患者の3年の全生存率（OS）率は73.9％であり、EBV-HLH、FHL、およびHLHが未知の病因の患者で有意に異なっていました。HSCTを受けた17人の患者のうち、HSCTの前に完全に解決した場合とそれぞれの患者の3年間のOS率は、それぞれ83.3％と54.5％でした。同じプロトコルで治療されたHLHの子供の結果は、HLHサブタイプ間で異なりました。各サブタイプの適切な戦略は、将来の研究で確立する必要があります。

Recent advances in intensive chemo- and immunotherapy have contributed to the outcome of hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH); however, the prognosis of HLH in children differs by HLH subtype. In Japan, secondary HLH, particularly Epstein-Barr virus-associated HLH (EBV-HLH), is the most common HLH subtype. The prognosis of HLH has improved in recent years. We here conducted a prospective study of 73 patients who were treated with HLH-2004 protocol in Japan. EBV-HLH, familial HLH (FHL), and HLH of unknown etiology were seen in 41, 9, and 23 patients, respectively. Patients with resistant or relapsed disease after HLH-2004 treatment and those with FHL received hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). The induction rate after initial therapy was 58.9%, and the 3-year overall survival (OS) rate of all patients was 73.9% and differed significantly among those with EBV-HLH, FHL, and HLH of unknown etiology. Of the 17 patients who received HSCT, the 3-year OS rates of those with and without complete resolution before HSCT were 83.3% and 54.5%, respectively. Outcomes in children with HLH who were treated with the same protocol differed among HLH subtypes. Appropriate strategy for each subtype should be established in future studies.