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急性骨髄性白血病(AML)は、主に年配の患者に影響を与える血液悪性腫瘍であり、診断年齢の中央値は67歳前後です。全体的な予後は低いです。しかし、これらの患者の転帰を潜在的に改善できる新しい標的療法が近年出現しています。等社会的デヒドロゲナーゼ(IDH)の変異は、AML診断の20%で発生します。IDH2は細胞代謝に重要な役割を果たし、この酵素が阻害されると、細胞は内因性産物を取り除くことができないため、アポトーシスにマークされます。米国食品医薬品局(FDA)は、FDA承認テストによって検出された再発または耐航空IDH2変異AMLの患者に対して、最初の変異IDH2阻害剤エナシデニブを承認しました。
急性骨髄性白血病(AML)は、主に年配の患者に影響を与える血液悪性腫瘍であり、診断年齢の中央値は67歳前後です。全体的な予後は低いです。しかし、これらの患者の転帰を潜在的に改善できる新しい標的療法が近年出現しています。等社会的デヒドロゲナーゼ(IDH)の変異は、AML診断の20%で発生します。IDH2は細胞代謝に重要な役割を果たし、この酵素が阻害されると、細胞は内因性産物を取り除くことができないため、アポトーシスにマークされます。米国食品医薬品局(FDA)は、FDA承認テストによって検出された再発または耐航空IDH2変異AMLの患者に対して、最初の変異IDH2阻害剤エナシデニブを承認しました。
Acute myeloid leukemia (AML) is a hematologic malignancy that affects predominantly older patients, with a median age of diagnosis around 67. Overall prognosis is poor; however, novel targeted therapies that can potentially improve outcomes in these patients have emerged in recent years. Mutations in isocitrate dehydrogenase (IDH) occur in 20% of AML diagnoses. IDH2 performs a crucial role in cellular metabolism, and when this enzyme is inhibited, the cell cannot rid itself of endogenous products and is thus marked for apoptosis. The US Food and Drug Administration (FDA) approved the first mutant IDH2 inhibitor, enasidenib, for patients with relapsed or refractory IDH2-mutated AML detected by an FDA-approved test.
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