著名医師による解説が無料で読めます
すると翻訳の精度が向上します
目的：フェーズ3ファセット試験（NCT00925301）中にミガラスタットを受けているファブリー疾患患者の結果は、表現型によって評価されました。 方法：Migalastatに覆われたGLAバリアントの患者の2つのサブグループでデータが評価されました：「古典的な表現型」（n = 14;残留末梢血単核細胞α-ガラクトシダーゼA <3％正常およびマルチオルガンシステムの関与）および「他の患者の男性「（n = 36;男性は古典的な表現型基準とすべての女性を満たしていません）。エンドポイントには、推定糸球体ろ過率（EGFR）（EGFR）、左心室腫瘤指数（LVMI）、胃腸症状評価尺度下痢サブスケール（GSRS-D）、腎皮質毛腔（PTC）グローブトリアリアシルセラミド（GL-3）封入体、および血漿グローバトリアオシルスフィンフンシン（Lyso-a（Lyso-a）が含まれます。GB3）。 結果：古典的な表現型患者のベースライン測定は、より深刻な表現型を示唆しました。24節で、MigalastatによるEGFRCKD -EPIの平均（SD）年次変化は、古典的な表現型サブグループで-0.3（3.76）ml/min/1.73 m2でした。LVMI、GSRS -D、およびLYSO -GB3の変化は、それぞれ-16.7（18.64）G/M2、-0.9（1.66）、および-36.8（35.78）Nmol/Lでした。6か月目で、平均PTC GL-3包有物はミガラスタット（-0.8）とともに減少し、プラセボ（0.3）とともに増加しました。プラセボからミガラスタットへの切り替えで、PTC包有物は-0.7減少しました。これらのエンドポイントの数値的に小さな変化が、他の患者で観察されました。 結論：ミガラスタットは、疾患の重症度に関係なく、ファブリー疾患と適切なバリアントの患者に臨床的利益をもたらしました。
目的：フェーズ3ファセット試験（NCT00925301）中にミガラスタットを受けているファブリー疾患患者の結果は、表現型によって評価されました。 方法：Migalastatに覆われたGLAバリアントの患者の2つのサブグループでデータが評価されました：「古典的な表現型」（n = 14;残留末梢血単核細胞α-ガラクトシダーゼA <3％正常およびマルチオルガンシステムの関与）および「他の患者の男性「（n = 36;男性は古典的な表現型基準とすべての女性を満たしていません）。エンドポイントには、推定糸球体ろ過率（EGFR）（EGFR）、左心室腫瘤指数（LVMI）、胃腸症状評価尺度下痢サブスケール（GSRS-D）、腎皮質毛腔（PTC）グローブトリアリアシルセラミド（GL-3）封入体、および血漿グローバトリアオシルスフィンフンシン（Lyso-a（Lyso-a）が含まれます。GB3）。 結果：古典的な表現型患者のベースライン測定は、より深刻な表現型を示唆しました。24節で、MigalastatによるEGFRCKD -EPIの平均（SD）年次変化は、古典的な表現型サブグループで-0.3（3.76）ml/min/1.73 m2でした。LVMI、GSRS -D、およびLYSO -GB3の変化は、それぞれ-16.7（18.64）G/M2、-0.9（1.66）、および-36.8（35.78）Nmol/Lでした。6か月目で、平均PTC GL-3包有物はミガラスタット（-0.8）とともに減少し、プラセボ（0.3）とともに増加しました。プラセボからミガラスタットへの切り替えで、PTC包有物は-0.7減少しました。これらのエンドポイントの数値的に小さな変化が、他の患者で観察されました。 結論：ミガラスタットは、疾患の重症度に関係なく、ファブリー疾患と適切なバリアントの患者に臨床的利益をもたらしました。
PURPOSE: Outcomes in patients with Fabry disease receiving migalastat during the phase 3 FACETS trial (NCT00925301) were evaluated by phenotype. METHODS: Data were evaluated in two subgroups of patients with migalastat-amenable GLA variants: "classic phenotype" (n = 14; males with residual peripheral blood mononuclear cell α-galactosidase A <3% normal and multiorgan system involvement) and "other patients" (n = 36; males not meeting classic phenotype criteria and all females). Endpoints included estimated glomerular filtration rate (eGFR), left ventricular mass index (LVMi), Gastrointestinal Symptoms Rating Scale diarrhea subscale (GSRS-D), renal peritubular capillary (PTC) globotriaosylceramide (GL-3) inclusions, and plasma globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3). RESULTS: Baseline measures in the classic phenotype patients suggested a more severe phenotype. At month 24, mean (SD) annualized change in eGFRCKD-EPI with migalastat was -0.3 (3.76) mL/min/1.73 m2 in the classic phenotype subgroup; changes in LVMi, GSRS-D, and lyso-Gb3 were -16.7 (18.64) g/m2, -0.9 (1.66), and -36.8 (35.78) nmol/L, respectively. At month 6, mean PTC GL-3 inclusions decreased with migalastat (-0.8) and increased with placebo (0.3); switching from placebo to migalastat, PTC inclusions decreased by -0.7. Numerically smaller changes in these endpoints were observed in the other patients. CONCLUSION: Migalastat provided clinical benefit to patients with Fabry disease and amenable variants, regardless of disease severity.
医師のための臨床サポートサービス
ヒポクラ x マイナビのご紹介
無料会員登録していただくと、さらに便利で効率的な検索が可能になります。