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RNA活性化（RNAA）は、小さな活性化RNA（SARNA）によって媒介される特定の遺伝子上方制御を可能にします。このプロセスを活用すると、壊れない病気の新しい治療薬の開発に役立ちます。2000年代半ばの発見以来、Sarnaの設計、合成化学、生物学の理解の改善は、RNAAを適用する方法を成熟させてきました。実際、Mina Therapeutics Ltdは、有望な結果を持つ進行性肝細胞癌患者のための最初のRNAA臨床試験を実施しました。ただし、RNAAの可能性を完全に認識するには、他の疾患を標的とするためにはより良いSARNA送達戦略が必要です。現在、Sarnaは、脂質ナノ粒子、デンドリマー、脂質およびポリマーのハイブリッドおよびアプタマーによってin vivoで送達できます。これらの送達技術とRNAAの新しい応用をさらに開発することは、新しい治療開発のために非常に貴重であることが証明されます。
RNA活性化（RNAA）は、小さな活性化RNA（SARNA）によって媒介される特定の遺伝子上方制御を可能にします。このプロセスを活用すると、壊れない病気の新しい治療薬の開発に役立ちます。2000年代半ばの発見以来、Sarnaの設計、合成化学、生物学の理解の改善は、RNAAを適用する方法を成熟させてきました。実際、Mina Therapeutics Ltdは、有望な結果を持つ進行性肝細胞癌患者のための最初のRNAA臨床試験を実施しました。ただし、RNAAの可能性を完全に認識するには、他の疾患を標的とするためにはより良いSARNA送達戦略が必要です。現在、Sarnaは、脂質ナノ粒子、デンドリマー、脂質およびポリマーのハイブリッドおよびアプタマーによってin vivoで送達できます。これらの送達技術とRNAAの新しい応用をさらに開発することは、新しい治療開発のために非常に貴重であることが証明されます。
RNA activation (RNAa) allows specific gene upregulation mediated by a small activating RNA (saRNA). Harnessing this process would help in developing novel therapeutics for undruggable diseases. Since its discovery in mid 2000s, improvements of saRNA design, synthetic chemistry and understanding of the biology have matured the way to apply RNAa. Indeed, MiNA therapeutics Ltd has conducted the first RNAa clinical trial for advanced hepatocellular carcinoma patients with promising outcomes. However, to fully realize the RNAa potential better saRNA delivery strategies are needed to target other diseases. Currently, saRNA can be delivered in vivo by lipid nanoparticles, dendrimers, lipid and polymer hybrids and aptamers. Further developing these delivery technologies and novel application of RNAa will prove to be invaluable for new treatment development.
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