キャリーオーバー効果を備えたクロスオーバーデザインのデータを使用したパーソナライズされた治療選択

この作業では、クロスオーバー設計からのデータが利用可能な場合、その患者の個々の共変量情報に基づいて、特定の患者の最適な治療を推定するためのセミパラメトリック方法を提案します。ここでは、ある治療から別の治療に切り替える患者にキャリーオーバー効果があると仮定します。K治療（k≥2）シナリオの場合、持ち込み効果のノンパラメトリック推定には、治療手段の比較が、各患者に利用可能な共同測定を使用するのではなく、患者の異なるグループからの独立した結果測定を使用してのみ行うことができるという望ましくない特性を持つことができることを示します。この障壁を克服するために、患者の共変量から構築された患者固有のスコアを条件とする他のすべての治療について、結果変数を支配する各治療の結果変数の確率を比較します。結果変数を共変量に接続する適切なモデルとしてシングルインデックスモデルを提案し、経験的調査では、正しい治療割り当ての頻度が非常に正確であることが示されています。提案された方法は、単一インデックスモデル構造からの出発に対してもかなり堅牢です。また、提案された手順の適用性を示すために、実際のデータ分析も実施します。

In this work, we propose a semiparametric method for estimating the optimal treatment for a given patient based on individual covariate information for that patient when data from a crossover design are available. Here, we assume there are carry-over effects for patients switching from one treatment to another. For the K treatment (K ≥ 2) scenario, we show that nonparametric estimation of carry-over effects can have the undesirable property that comparison of treatment means can only be done using independent outcome measurements from different groups of patients rather than using available joint measurements for each patient. To overcome this barrier, we compare probabilities of outcome variable of each treatment dominating outcome variables for all other treatments conditional on patient-specific scores constructed from patient covariates. We suggest single-index models as appropriate models connecting outcome variables to covariates and our empirical investigations show that frequencies of correct treatment assignments are highly accurate. The proposed method is also rather robust against departures from a single-index model structure. We also conduct a real data analysis to show the applicability of the proposed procedure.