米国血液学会2019免疫血小板減少症のガイドライン

背景：免疫血小板減少症（ITP）の患者を治療するために利用できる治療法の数が増加しているにもかかわらず、患者の管理を医師を支援するために、無作為化試験からのデータが最小限に抑えられています。 目的：アメリカ血液学会（ASH）のこれらのエビデンスに基づいたガイドラインは、ITPの管理に関する決定を患者、臨床医、およびその他の医療専門家を支援することを目的としています。 方法：2015年、ASHは、8人の成人臨床専門家、5人の小児臨床専門家、ITPの専門家2人、および2人の患者代表者を含む学際的なガイドラインパネルを形成しました。パネルは、利益相反からの潜在的なバイアスを最小限に抑えるためにバランスが取れていました。パネルは、ASH 2011ガイドラインの推奨事項と優先順位付けされた質問をレビューしました。パネルは、証拠から決定までの枠組みを含む推奨事項評価、開発、評価（グレード）アプローチのグレーディングを使用して、証拠を評価し（2017年5月まで）、推奨事項を策定しました。 結果：パネルは、生命にかかわらない出血を伴う第一選択療法に対して、新たに診断され、持続性、および慢性疾患の難治性を持つ成人と子供のITPの管理をカバーする21の推奨事項に同意しました。管理アプローチには、観察、コルチコステロイド、IV免疫グロブリン、抗D免疫グロブリン、リツキシマブ、脾臓摘出術、およびトロンボポポエチン受容体アゴニストが含まれます。 結論：さまざまな管理アプローチに対する強力な推奨事項を裏付ける証拠が不足していました。一般に、投薬の副作用を避けた戦略が好まれました。特にセカンドライン療法に関して、共有された意思決定に大きな焦点が置かれました。将来の研究では、標準的なコルチコステロイド投与レジメンを適用し、患者が報告した結果を報告し、コスト分析の評価を含める必要があります。

BACKGROUND: Despite an increase in the number of therapies available to treat patients with immune thrombocytopenia (ITP), there are minimal data from randomized trials to assist physicians with the management of patients. OBJECTIVE: These evidence-based guidelines of the American Society of Hematology (ASH) are intended to support patients, clinicians, and other health care professionals in their decisions about the management of ITP. METHODS: In 2015, ASH formed a multidisciplinary guideline panel that included 8 adult clinical experts, 5 pediatric clinical experts, 2 methodologists with expertise in ITP, and 2 patient representatives. The panel was balanced to minimize potential bias from conflicts of interest. The panel reviewed the ASH 2011 guideline recommendations and prioritized questions. The panel used the Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation (GRADE) approach, including evidence-to-decision frameworks, to appraise evidence (up to May 2017) and formulate recommendations. RESULTS: The panel agreed on 21 recommendations covering management of ITP in adults and children with newly diagnosed, persistent, and chronic disease refractory to first-line therapy who have non-life-threatening bleeding. Management approaches included: observation, corticosteroids, IV immunoglobulin, anti-D immunoglobulin, rituximab, splenectomy, and thrombopoietin receptor agonists. CONCLUSIONS: There was a lack of evidence to support strong recommendations for various management approaches. In general, strategies that avoided medication side effects were favored. A large focus was placed on shared decision-making, especially with regard to second-line therapy. Future research should apply standard corticosteroid-dosing regimens, report patient-reported outcomes, and include cost-analysis evaluations.