ステップウェッジクラスターランダム化試験設計の変動：心不全試験における患者中心のケア移行からの洞察

クラスターが制御から介入までランダム化されたシーケンスで交差する段階的（SW）クラスターランダム化比較試験は、複雑な医療サービス介入の実装とテストに最適です。ただし、特定のケースでは、介入の実施は物流上の課題を引き起こす可能性があり、SW設計の変動が必要になる場合があります。イラストのための心不全試験における患者中心のケア遷移の最適化を使用して、SW設計の変動の物流的および統計的意味を調べます。以下の完全なSW設計のバリエーションをレビューします。典型的なSWデザイン。各ステップでバランスの取れたクラスターサイズを達成するために、期間ごとに複数のクラスターが交差するSWデザイン。高レベルのクラスタリング効果を説明するための階層ランダム化。主要な結果よりも少ないサンプルサイズを必要とする結果を測定するためのネストされたサブサディ。また、並列クラスターとSW設計を組み合わせて効率を向上させるハイブリッドSW設計。また、測定負担を容易にするためにすべてではなく、一部でデータが収集される3つの不完全なSW設計のバリエーションをレビューしました。これらには、介入の忠実度を改善する学習期間のある設計、測定を減らして収集負担を最小限に抑えるデザイン、およびクラスターの準備に対応するための初期および遅いブロックの設計が含まれます。SW設計のバリエーションは、物流上の課題に対する実用的なソリューションを提供しますが、統計力に影響を与えます。SWランダム化比較試験の設計を最終決定する前に、各変動の利点と短所を考慮する必要があります。

The stepped-wedge (SW) cluster randomized controlled trial, in which clusters cross over in a randomized sequence from control to intervention, is ideal for the implementation and testing of complex health service interventions. In certain cases however, implementation of the intervention may pose logistical challenges, and variations in SW design may be required. We examine the logistical and statistical implications of variations in SW design using the optimization of the Patient-Centered Care Transitions in Heart Failure trial for illustration. We review the following complete SW design variations: a typical SW design; an SW design with multiple clusters crossing over per period to achieve balanced cluster sizes at each step; hierarchical randomization to account for higher-level clustering effects; nested substudies to measure outcomes requiring a smaller sample size than the primary outcomes; and hybrid SW design, which combines parallel cluster with SW design to improve efficiency. We also reviewed 3 incomplete SW design variations in which data are collected in some but not all steps to ease measurement burden. These include designs with a learning period that improve fidelity to the intervention, designs with reduced measurements to minimize collection burden, and designs with early and late blocks to accommodate cluster readiness. Variations in SW design offer pragmatic solutions to logistical challenges but have implications to statistical power. Advantages and disadvantages of each variation should be considered before finalizing the design of an SW randomized controlled trial.