研究の効率を向上させるための新しい臨床試験設計

大規模なランダム化試験は、最高レベルの臨床的証拠を提供します。ただし、多数の研究サイトに多数の無作為化患者を登録するのは高価であり、しばしば何年もかかります。医学の重要な質問に対処するのに十分な従来の臨床試験は決してありません。したがって、バイアスや交絡に対する保護を維持する従来のランダム化試験に代わる効率的な代替品は、かなりの関心事です。新しい試験デザインの一般的な特徴は、それらが実用的であり、控えめなコストで多数の患者の登録を促進することです。この記事では、クラスターデザイン、リアルタイムの自動登録、開業医のプレーファレンスアプローチなどのトライアルデザインを紹介します。次に、試験効率を改善するさまざまな適応設計が提示されます。そして最後に、この記事では、レジストリにランダム化試験を埋め込むことの利点について説明します。

Large randomized trials provide the highest level of clinical evidence. However, enrolling large numbers of randomized patients across numerous study sites is expensive and often takes years. There will never be enough conventional clinical trials to address the important questions in medicine. Efficient alternatives to conventional randomized trials that preserve protections against bias and confounding are thus of considerable interest. A common feature of novel trial designs is that they are pragmatic and facilitate enrollment of large numbers of patients at modest cost. This article presents trial designs including cluster designs, real-time automated enrollment, and practitioner-preference approaches. Then various adaptive designs that improve trial efficiency are presented. And finally, the article discusses the advantages of embedding randomized trials within registries.