小児の神経線維腫症関連悪性末梢神経鞘腫瘍の予後が悪い：全国的なコホート研究

背景：悪性末梢神経鞘腫瘍（MPNST）は、小児におけるまれで攻撃的な非rab芽球性軟部組織肉腫（NRSTS）です。この研究は、オランダの全国データベースを使用した小児MPNSTの生存に関連する臨床症状、治療法、および要因を調査することを規定しています。 方法：データは、1989年から2017年まで、オランダがんレジストリ（NCR）およびオランダ病理データベース（PALGA）から取得されました。すべての主要なMPNSTが収集されました。人口統計上の違いは、成人と小児（年齢≤18歳）MPNSTの間で分析されました。小児では、神経線維腫症1型（NF1）と非NF1の人口統計と治療の違いを分析しました。局所小児MPNSTのためにコックス比例ハザードモデルが構築されました。 結果：合計70/784 MPNST患者は子供でした（37.1％NF1）。子どもたちは大人とは違って存在しませんでした。NF1の子供では、腫瘍のサイズはより一般的に大きかった（> 5 cm、92.3％対59.1％）。局所疾患は主に90.6％で切除され、放射線療法は37.5％で投与されました。非NF1の小児は、化学療法をより一般的に投与する傾向がありました（39.5％対26.9％）。全体として、局所的なNF1-MPNSTの推定5年生存率は、非NF1患者の75.8％（SE：7.1％）と比較して52.4％（SE：10.1％）でした。多変量モデルは、NF1患者の生存率が悪化し（HR：2.98; 95％CI、1.17-7.60、P = 0.02）、2005年以降に診断された患者の生存率の増加を示しました（HR：0.20; 95％CI、0.06-0.69、P = 0.01）。生存と独立して関連する治療因子はありませんでした。 結論：小児MPNSTSには、成人MPNSTと同様のプレゼンテーションがあります。小児では、NF1患者はより大きな腫瘍を呈しますが、非NF1 MPNSTと同様に治療されます。局所小児MPNSTでは、NF1は生存率の悪化に関連しています。有望なことに、2005年以降、小児MPNSTの生存率が増加しました。

BACKGROUND: Malignant peripheral nerve sheath tumors (MPNST) are rare and aggressive non-rhabdomyoblastic soft-tissue sarcomas (NRSTS) in children. This study set out to investigate clinical presentation, treatment modalities, and factors associated with survival in pediatric MPNST using Dutch nationwide databases. METHODS: Data were obtained from the Netherlands Cancer Registry (NCR) and the Dutch Pathology Database (PALGA) from 1989 to 2017. All primary MPNSTs were collected. Demographic differences were analyzed between adult and pediatric (age ≤18 years) MPNST. In children, demographic and treatment differences between neurofibromatosis type 1 (NF1) and non-NF1 were analyzed. A Cox proportional hazard model was constructed for localized pediatric MPNSTs. RESULTS: A total of 70/784 MPNST patients were children (37.1% NF1). Children did not present differently from adults. In NF1 children, tumor size was more commonly large (> 5 cm, 92.3% vs 59.1%). Localized disease was primarily resected in 90.6%, and radiotherapy was administered in 37.5%. Non-NF1 children tended to receive chemotherapy more commonly (39.5% vs 26.9%). Overall, estimated five-year survival rates of localized NF1-MPNST was 52.4% (SE: 10.1%) compared with 75.8% (SE: 7.1%) in non-NF1 patients. The multivariate model showed worse survival in NF1 patients (HR: 2.98; 95% CI, 1.17-7.60, P = 0.02) and increased survival in patients diagnosed after 2005 (HR: 0.20; 95% CI, 0.06-0.69, P = 0.01). No treatment factors were independently associated with survival. CONCLUSION: Pediatric MPNSTs have presentations similar to adult MPNSTs. In children, NF1 patients present with larger tumors, but are treated similarly to non-NF1 MPNSTs. In localized pediatric MPNST, NF1 is associated with worse survival. Promisingly, survival has increased for pediatric MPNSTs after 2005.