Loading...
Bone marrow transplantation2020Oct01Vol.55issue(10)

血液性悪性腫瘍の小児患者に対する同種造血幹細胞移植前のトレオスルファン - フルダラビン - チオテパベースの条件付け治療治療

,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
,
文献タイプ:
  • Journal Article
  • Research Support, Non-U.S. Gov't
概要
Abstract

同種移植前のトレオスファンベースの条件付けは、成人の非壊滅的死亡率(NRM)の減少に関連する骨髄性、免疫抑制、および抗腫瘍効果を有することが示されています。したがって、この第II相試験では、血液悪性腫瘍の子供におけるトレオスルファンベースの条件付けの安全性と有効性を前向きに評価しました。全体として、急性リンパ芽球性白血病(35.4%)、急性骨髄性白血病(44.6%)、骨髄異形成症候群(15.4%)、または若年性骨髄型白血病(4.6%)が10 mg/M2/1日のドースでトレスルファンを受け取った少年骨髄球性白血病(4.6%)の小児65人7.7%)、12 g/m2/日(35.4%)、またはフルダラビンとチオテパと組み合わせた個々の体の表面積に応じた14 g/m2/日(56.9%)。+28日目の完全なドナーキメラリズムの発生率は98.4%であり、一次非二次移植片障害は1つだけでした。36か月では、NRMはわずか3.1%でしたが、再発発生率は21.7%、全生存率は83.0%でした。急性移植片Vs.宿主疾患の累積発生率は、グレードI-IVで45.3%、グレードII-IVで26.6%でした。36ヶ月で、全体で25.8%、19.4%中程度/重度の慢性移植片-vs.宿主疾患が報告されました。これらのデータは、血液悪性腫瘍の小児患者におけるトレオスルファンベースの条件付けの安全かつ効果的な使用を確認します。したがって、血液悪性腫瘍の子供の骨髄性条件付けには、トレオスルファン/フルダラビン/チオテパが推奨されます。

同種移植前のトレオスファンベースの条件付けは、成人の非壊滅的死亡率(NRM)の減少に関連する骨髄性、免疫抑制、および抗腫瘍効果を有することが示されています。したがって、この第II相試験では、血液悪性腫瘍の子供におけるトレオスルファンベースの条件付けの安全性と有効性を前向きに評価しました。全体として、急性リンパ芽球性白血病(35.4%)、急性骨髄性白血病(44.6%)、骨髄異形成症候群(15.4%)、または若年性骨髄型白血病(4.6%)が10 mg/M2/1日のドースでトレスルファンを受け取った少年骨髄球性白血病(4.6%)の小児65人7.7%)、12 g/m2/日(35.4%)、またはフルダラビンとチオテパと組み合わせた個々の体の表面積に応じた14 g/m2/日(56.9%)。+28日目の完全なドナーキメラリズムの発生率は98.4%であり、一次非二次移植片障害は1つだけでした。36か月では、NRMはわずか3.1%でしたが、再発発生率は21.7%、全生存率は83.0%でした。急性移植片Vs.宿主疾患の累積発生率は、グレードI-IVで45.3%、グレードII-IVで26.6%でした。36ヶ月で、全体で25.8%、19.4%中程度/重度の慢性移植片-vs.宿主疾患が報告されました。これらのデータは、血液悪性腫瘍の小児患者におけるトレオスルファンベースの条件付けの安全かつ効果的な使用を確認します。したがって、血液悪性腫瘍の子供の骨髄性条件付けには、トレオスルファン/フルダラビン/チオテパが推奨されます。

Treosulfan-based conditioning prior to allogeneic transplantation has been shown to have myeloablative, immunosuppressive, and antineoplastic effects associated with reduced non-relapse mortality (NRM) in adults. Therefore, we prospectively evaluated the safety and efficacy of treosulfan-based conditioning in children with hematological malignancies in this phase II trial. Overall, 65 children with acute lymphoblastic leukemia (35.4%), acute myeloid leukemia (44.6%), myelodysplastic syndrome (15.4%), or juvenile myelomonocytic leukemia (4.6%) received treosulfan intravenously at a dose of 10 mg/m2/day (7.7%), 12 g/m2/day (35.4%), or 14 g/m2/day (56.9%) according to their individual body surface area in combination with fludarabine and thiotepa. The incidence of complete donor chimerism at day +28 was 98.4% with no primary and only one secondary graft failure. At 36 months, NRM was only 3.1%, while relapse incidence was 21.7%, and overall survival was 83.0%. The cumulative incidence of acute graft-vs.-host disease was 45.3% for grades I-IV and 26.6% for grades II-IV. At 36 months, 25.8% overall and 19.4% moderate/severe chronic graft-vs.-host disease were reported. These data confirm the safe and effective use of treosulfan-based conditioning in pediatric patients with hematological malignancies. Therefore, treosulfan/fludarabine/thiotepa can be recommended for myeloablative conditioning in children with hematological malignancies.

医師のための臨床サポートサービス

ヒポクラ x マイナビのご紹介

無料会員登録していただくと、さらに便利で効率的な検索が可能になります。

Translated by Google