現代の血栓性微小血管障害における標的療法を考慮する時期：コスト、安​​全性、有効性の間の綱渡りを歩く

血栓性微小血管障害（TMA）は、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、および未処理の場合、臓器不全および死亡を特徴とするTTP、HUS、およびその他のプロセスを含む症候群の不均一なコレクションです。免疫媒介TTPのカプラシズマブ、および非定型HUSのエコリズマブを含む特定の血栓性微小血管障害の管理のために、最近、新しい療法が承認されました。これらのオプションは、ADAMTS13テストが発生するまでのプラズマ交換の開始を含む標準ワークフローを複雑にしています。そのような結果が数日かかることを考えると、TMAの適切な初期管理に関して優柔不断があります。カプラシズマブとエクリズマブに関する決定は複雑であり、コスト、副作用、有効性に関する考慮事項が含まれています。次のフォーラムでは、現在のデータについて説明し、最終診断を得る前にTMA患者に可能な管理戦略を提起します。

Thrombotic Microangiopathy (TMA) is a heterogeneous collection of syndromes that encompasses TTP, HUS, and other processes characterized by thrombocytopenia, microangiopathic hemolytic anemia, and, if untreated, organ failure and death. Novel therapies have recently been approved for the management of certain thrombotic microangiopathies, including caplacizumab for immune-mediated TTP, and eculizumab for atypical HUS. These options have complicated the standard workflow, which includes initiation of plasma exchange until ADAMTS13 testing can be resulted. Given such results may take several days, there is indecision regarding the appropriate initial management of TMA. Decisions regarding caplacizumab and eculizumab are complex, and include considerations over costs, side effects, and efficacy. In the following forum, we discuss the current data and pose possible management strategies in patients with TMA before final diagnosis can be obtained.